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이벤트별 프리뷰

1. CAPR — 일정 바이너리중에서 실패확률과 상승퍼센티지를 놓고봤을때 가장 해볼만한 친구라고 보는중

7월 29일 AdCom 긍정 50% / 8월 22일 최종 승인 45%
승인 근거:
HOPE-3가 106명 규모 무작위·이중맹검·위약대조 3상이다.
PUL 2.0 p=0.03, LVEF p=0.04로 일차 및 핵심 이차지표를 충족했다.
회사에 따르면 Type-I error가 통제된 이차지표도 성공했다.
800회 이상 주입 경험에서 새로운 중대한 안전성 신호가 보고되지 않았다.
첫 CRL이 요구한 추가 임상자료를 HOPE-3로 제출했다. HOPE-3 결과
보수적으로 낮춘 이유:
두 핵심 p값이 0.03·0.04로 통계적 여유가 넓지 않다.
FDA가 결측치, 분석집단, endpoint 판정·내부 adjudication을 다르게 계산하면 유의성이 흔들릴 수 있다.
동종 세포치료제라서 제조 lot 간 potency·세포 생존율·일관성이 핵심이다.
FDA 브리핑이 아직 없다는 자체가 큰 불확실성이다.

SRPT의 AAV 유전자치료 부작용이 CAPR에 그대로 적용되지는 않습니다. deramiocel은 같은 계열이 아니지만, 최근 CBER가 DMD·첨단치료제에 엄격한 점은 간접적인 규제 부담입니다.

확률 변경 조건
FDA가 HOPE-3 결과를 대체로 재현하고 CMC가 깨끗함: 최종 승인 60~70%로 상승
endpoint 판정·결측치 문제가 중심: 25~40%로

하락
제조 potency 또는 시설 문제가 발견됨: 임상과 무관하게 20~35%

2. VTRS — 승인확률은 높지만 주가 바이너리는 약함

7월 30일 승인 85%
승인 근거:
이미 알려진 norelgestromin/ethinyl estradiol을 이용한 505(b)(2) 신청이다.
1,319명 3상에서 피임효과, 주기조절, 접착력과 안전성을 평가했다.
기존 Xulane 기술을 기반으로 에스트로겐 용량을 낮춘 제품이다. VTRS 자료

위험:
공개·단일군 시험이라는 한계.
Pearl Index가 FDA 기대보다 약하거나 BMI가 높을수록 효과가 저하될 가능성.
접착력·PK·혈전위험 경고 및 BMI 라벨 제한.
승인돼도 VTRS 전체 가치에서 차지하는 비중이 작아 주가 반응은 제한적일 수 있다.

3. REPL — 성공이 예외 시나리오
7월 30일 긍정 AdCom 4% / 8월 2일 승인 2%

쓰레기. 통계적인 부분도 인위적인 조작설이 나돌만큼 쓰레기 그자체

4. MRNA — 승인 우세, 라벨 범위가 진짜 변수
8월 5일 승인 88%
4만 명 이상 활성대조 3상에서 표준용량 백신 대비 상대효과가 26.6%였다.
50~64세와 65세 이상 모두 AdCom에서 9대0으로 benefit-risk 긍정이었다.
다만 65세 이상은 고용량 백신 대비 직접 임상효과가 아니라 면역원성을 이용한 가속승인이다. FDA 검토자료

보수적 시나리오에서는:
50~64세 승인: 90% 이상
65세 이상까지 요청 라벨 전체 승인: 약 82~87%
최소 한 연령군 승인이라는 기준: 88%

먹을룸은 크게 없는 이벤트

6. BMY — 승인 가능성은 높지만 대리지표가 약점
8월 17일 승인 70%
Phase 3 EXCALIBER-RRMM의 MRD 음성률을 토대로 신청했다.
Breakthrough Therapy, Priority Review와 Project Orbis 적용.
daratumumab·dexamethasone은 이미 익숙한 병용 기반이다. BMY 신청 자료
그러나 PFS가 아직 진행 중인 상황에서 MRD 대리지표만으로 정식 또는 가속승인을 받을지가 핵심이다. 승인되더라도 환자군·치료차수·확증시험 조건이 좁아질 수 있다.

7. RARE — 임상 성공과 AAV 규제위험의 대결
8월 23일 승인 73%
무작위·이중맹검 3상에서 옥수수전분 복용량·횟수를 줄이면서 정상혈당을 유지했다.
Priority Review이며 현재 AdCom은 예상되지 않는다. RARE BLA 접수
주요 위험은 AAV8 계열의 간독성, 면역반응, 장기 지속성, vector potency와 제조 일관성이다. 임상효과만 보면 80%대도 가능하지만 AAV·CMC 위험 때문에 73%로 낮췄다.

2개의 pdufa angelman pivotal data 예정.GTX-102

개인적으로 성공확률자체는 있지만 aa8 부분의 독성 부작용 문제는 언제든지 위험이 커보임.

8. JAZZ — 임상적으로 가장 강한 축
8월 25일 최소 한 조합 승인 89%
PFS 12.4개월 대 8.1개월, HR 0.63~0.65.
Ziihera+tislelizumab+화학요법은 OS 26.4개월 대 19.2개월, HR 0.72.
기존 승인 제품의 적응증 확대이며 Priority Review·RTOR 대상이다. HERIZON-GEA-01
다만 확률을 구분해야 합니다.
Triplet 최소 승인: 약 89~93%
Triplet과 Ziihera+화학요법 doublet 모두 요청대로 승인: 약 80~85%
doublet의 OS가 첫 중간분석에서 완전히 확정되지 않은 것이 라벨 축소 위험이다.

Capricor Therapeutics, Inc.

Capricor Therapeutics Announces Positive Topline Results from Pivotal Phase 3 HOPE-3 Study of Deramiocel in Duchenne Muscular Dystrophy

Pivotal Phase 3 randomized, double-blind, placebo-controlled study (n=106) met the primary endpoint (PUL v2.0) and the key secondary cardiac…...

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