https://www.biospace.com/drug-development/milestone-sanfilippo-nod-helps-ultragenyx-regroup-after-tough-angelman-defeat?
산필리포의 중요한 지명으로 울트라제닉스는 힘겨운 앤젤맨전 이후 재정비에 성공했다.
최근 희귀 소아 신경퇴행성 질환 치료제 파유비(Fayuvi)의 FDA 승인은 울트라제닉스(Ultragenyx)의 CEO 에밀 카키스(Emil Kakkis)에게 "특히 의미 있는" 소식이었습니다. 또한, 8월에 승인될 또 다른 유전자 치료제와 함께 최근 두 건의 신약 개발 실패로 인한 어려움을 상쇄하는 데 도움이 될 수 있을 것으로 기대됩니다.
찰스 디킨스의 말을 빌리자면, 지난 한 달 동안 울트라제닉스는 최고의 순간과 최악의 순간을 동시에 경험했습니다.
희귀 질환 전문 바이오테크 기업인 울트라제닉스는 두 가지 중요한 승인을 획득했는데, 하나는 최초의 유전자 치료제이고 다른 하나는 산필리포 증후군 치료제입니다. 하지만 그 사이에 안젤만 증후군에 대한 3상 임상시험이 실패하면서 회사는 자원 배분을 재고하고 있는 상황입니다.
울트라제닉스의 CEO 에밀 카키스는 바이오스페이스와의 인터뷰 에서 현재 진행 중인 결정에 대해 "그처럼 큰 프로그램에서 실패하면 비용 구조를 관리해야 합니다."라고 말했습니다 .
카키스에게 있어 산필리포 증후군 A형 치료제 파유비(Fayuvi)의 FDA 승인은 “특히 의미 있는” 일이었다. 그는 경력 초기부터 뮤코폴리사카리도증(MPS)으로 알려진 이 질환군을 연구해 왔으며, 2010년에는 이러한 초희귀 진행성 신경 질환 치료제 개발을 위해 울트라제닉스(Ultragenyx)를 설립했다. 이 회사는 2017년 다른 유형의 MPS 치료제인 멥세비(Mepsevii)로 최초로 FDA 승인을 획득했다.
파유비(Fayuvi) 승인은 울트라제닉스(Ultrageneyx)의 첫 번째 유전자 치료제인 젠글리코스(Genglycos) 의 승인에 이은 직후에 이루어졌습니다 . 젠글리코스는 글리코겐 축적병 1a형 치료제입니다. 각 승인에는 귀중한 우선 심사권(PRV)이 부여되었는데, 이는 향후 치료제 개발에 사용하거나 최대 2억 달러에 판매할 수 있습니다.
하지만 이러한 규제 승인 성과는 울트라제닉스가 1년 만에 겪은 두 번째 값비싼 실패와 맞물려 있었습니다. 이달 초, 3상 아스파이어 임상시험 에서 안티센스 올리고뉴클레오티드 치료제 아파주너센은 안젤만 증후군이라는 또 다른 심각한 희귀 질환 환자의 인지 기능 개선에 실패했습니다 . 이 소식에 울트라제닉스의 주가는 거의 50% 폭락했습니다.
당시 울트라제닉스는 윌리엄 블레어가 "고위험/고수익" 사업이라고 평가한 아파주너센 프로그램을 검토하고 "성장하는 사업을 지원하는 동시에 상당한 비용 절감을 정의하고 실행하기 위해 계획된 운영을 평가할 것"이라고 밝혔습니다 .
산필리포의 중요한 지명으로 울트라제닉스는 힘겨운 앤젤맨전 이후 재정비에 성공했다.
최근 희귀 소아 신경퇴행성 질환 치료제 파유비(Fayuvi)의 FDA 승인은 울트라제닉스(Ultragenyx)의 CEO 에밀 카키스(Emil Kakkis)에게 "특히 의미 있는" 소식이었습니다. 또한, 8월에 승인될 또 다른 유전자 치료제와 함께 최근 두 건의 신약 개발 실패로 인한 어려움을 상쇄하는 데 도움이 될 수 있을 것으로 기대됩니다.
찰스 디킨스의 말을 빌리자면, 지난 한 달 동안 울트라제닉스는 최고의 순간과 최악의 순간을 동시에 경험했습니다.
희귀 질환 전문 바이오테크 기업인 울트라제닉스는 두 가지 중요한 승인을 획득했는데, 하나는 최초의 유전자 치료제이고 다른 하나는 산필리포 증후군 치료제입니다. 하지만 그 사이에 안젤만 증후군에 대한 3상 임상시험이 실패하면서 회사는 자원 배분을 재고하고 있는 상황입니다.
울트라제닉스의 CEO 에밀 카키스는 바이오스페이스와의 인터뷰 에서 현재 진행 중인 결정에 대해 "그처럼 큰 프로그램에서 실패하면 비용 구조를 관리해야 합니다."라고 말했습니다 .
카키스에게 있어 산필리포 증후군 A형 치료제 파유비(Fayuvi)의 FDA 승인은 “특히 의미 있는” 일이었다. 그는 경력 초기부터 뮤코폴리사카리도증(MPS)으로 알려진 이 질환군을 연구해 왔으며, 2010년에는 이러한 초희귀 진행성 신경 질환 치료제 개발을 위해 울트라제닉스(Ultragenyx)를 설립했다. 이 회사는 2017년 다른 유형의 MPS 치료제인 멥세비(Mepsevii)로 최초로 FDA 승인을 획득했다.
파유비(Fayuvi) 승인은 울트라제닉스(Ultrageneyx)의 첫 번째 유전자 치료제인 젠글리코스(Genglycos) 의 승인에 이은 직후에 이루어졌습니다 . 젠글리코스는 글리코겐 축적병 1a형 치료제입니다. 각 승인에는 귀중한 우선 심사권(PRV)이 부여되었는데, 이는 향후 치료제 개발에 사용하거나 최대 2억 달러에 판매할 수 있습니다.
하지만 이러한 규제 승인 성과는 울트라제닉스가 1년 만에 겪은 두 번째 값비싼 실패와 맞물려 있었습니다. 이달 초, 3상 아스파이어 임상시험 에서 안티센스 올리고뉴클레오티드 치료제 아파주너센은 안젤만 증후군이라는 또 다른 심각한 희귀 질환 환자의 인지 기능 개선에 실패했습니다 . 이 소식에 울트라제닉스의 주가는 거의 50% 폭락했습니다.
당시 울트라제닉스는 윌리엄 블레어가 "고위험/고수익" 사업이라고 평가한 아파주너센 프로그램을 검토하고 "성장하는 사업을 지원하는 동시에 상당한 비용 절감을 정의하고 실행하기 위해 계획된 운영을 평가할 것"이라고 밝혔습니다 .
BioSpace
Milestone Sanfilippo nod helps Ultragenyx regroup after tough Angelman defeat
The recent FDA approval of Fayuvi for a rare, childhood neurodegenerative disease was “particularly special” for Ultragenyx CEO Emil Kakkis. It could also, along with an August nod for another gene therapy, help offset recent challenges brought on by two…
This media is not supported in your browser
VIEW IN TELEGRAM
스페이스X 스타십 초대형 로켓, 지구 궤도 진입을 목표로 첫 시험 비행에 성공
므싯따
므싯따
🐳6
https://www.fiercepharma.com/pharma/abbvies-cerevel-buyout-delivers-fda-gives-go-ahead-1st-class-juvmo-parkinsons-disease
애브비의 세레벨 인수 성공에 힘입어 FDA는 파킨슨병 치료제 쥬브모에 대한 승인 결정을 내렸습니다.
작년 임상 시험에서의 차질이 여전히 그림자처럼 드리워져 있지만, 애브비가 세레벨 테라퓨틱스에 87억 달러를 투자한 것은 FDA의 첫 번째 승인을 받으면서 성공적인 결과로 이어졌다.
금요일, 미국 규제 당국은 타바파돈(현재 주브모로 명명됨)을 파킨슨병 성인 환자를 위한 새로운 치료제이자 최초의 선택적 D1/D5 수용체 차단제로 승인했습니다. 이 발표는 FDA의 2026년 신약 승인 목록에 처음 등장했습니다 .
애브비에 따르면 이번 승인은 수십 년 만에 파킨슨병 치료를 위한 도파민 작용제 분야에서 획기적인 진전을 의미합니다. 또한, 2023년 말 애브비가 신경과학 분야에 집중하기 위해 인수한 세레벨(Cerevel)이 미국 규제 당국의 승인을 받은 첫 번째 자산이 되었음을 입증하는 것이기도 합니다.
세레벨의 또 다른 자산인 엠라클리딘은 인수합병의 핵심으로 여겨졌지만, 2025년 초에 진행된 두 건의 임상 시험이 실패하면서 정신분열증 치료제로서 주목받던 이 자산의 전망에 차질 이 생겼고 , 타바파돈의 성공에 대한 압박이 더욱 커졌습니다.
애브비의 세레벨 인수 성공에 힘입어 FDA는 파킨슨병 치료제 쥬브모에 대한 승인 결정을 내렸습니다.
작년 임상 시험에서의 차질이 여전히 그림자처럼 드리워져 있지만, 애브비가 세레벨 테라퓨틱스에 87억 달러를 투자한 것은 FDA의 첫 번째 승인을 받으면서 성공적인 결과로 이어졌다.
금요일, 미국 규제 당국은 타바파돈(현재 주브모로 명명됨)을 파킨슨병 성인 환자를 위한 새로운 치료제이자 최초의 선택적 D1/D5 수용체 차단제로 승인했습니다. 이 발표는 FDA의 2026년 신약 승인 목록에 처음 등장했습니다 .
애브비에 따르면 이번 승인은 수십 년 만에 파킨슨병 치료를 위한 도파민 작용제 분야에서 획기적인 진전을 의미합니다. 또한, 2023년 말 애브비가 신경과학 분야에 집중하기 위해 인수한 세레벨(Cerevel)이 미국 규제 당국의 승인을 받은 첫 번째 자산이 되었음을 입증하는 것이기도 합니다.
세레벨의 또 다른 자산인 엠라클리딘은 인수합병의 핵심으로 여겨졌지만, 2025년 초에 진행된 두 건의 임상 시험이 실패하면서 정신분열증 치료제로서 주목받던 이 자산의 전망에 차질 이 생겼고 , 타바파돈의 성공에 대한 압박이 더욱 커졌습니다.
Fierce Pharma
AbbVie's Cerevel buyout delivers as FDA gives go-ahead to 1st-in-class Juvmo in Parkinson's disease
Although a clinical setback last year continues to loom in the background, AbbVie’s $8.7 billion bet on Cerevel Therapeutics has paid off with its first approval from the FDA. | Although a clinical setback last year continues to loom in the background, AbbVie’s…
🐳1
속보: 이란이 호르무즈 해협에서 미 해군 함정이나 미국 호위함을 향해 여러 발의 대함 미사일을 발사하고 있다는 보도가 나왔습니다. 초기 보고에 따르면 해협 전역에서 폭발음이 들렸습니다.
이러한 공격은 이란 혁명수비대 해군 정치부사령관 알리 모하마디가 만약 또 다른 전쟁이 발발할 경우 이란은 "인도양에서라도" 미국 항공기와 구축함을 공격하고 파괴할 것이라고 경고한 지 불과 며칠 만에 발생했습니다.
HARD PUSH
이러한 공격은 이란 혁명수비대 해군 정치부사령관 알리 모하마디가 만약 또 다른 전쟁이 발발할 경우 이란은 "인도양에서라도" 미국 항공기와 구축함을 공격하고 파괴할 것이라고 경고한 지 불과 며칠 만에 발생했습니다.
HARD PUSH
🐳14
https://hms.harvard.edu/news/new-gene-editing-method-prime-assembly-corrects-multiple-mutations-once
새 유전자 편집 기술 ‘Prime Assembly’, 여러 돌연변이를 한 번에 교정
부제
Prime editing을 기반으로 하며, 여러 환자에게 공통으로 적용할 수 있는 범용 유전자치료제로 가는 길을 앞당길 가능성
유전체 편집은 질병을 치료하거나 완치할 잠재력이 크지만, 아직 한계가 있다. 예를 들어 현재 대부분의 기술은 정확한 위치를 지정하지 못하는 유전자 전달 방식에 의존하거나, 환자마다 개별적으로 설계해야 하는 짧은 DNA 교정만 가능하다.
Harvard Medical School, Boston Children’s Hospital, Dana-Farber Cancer Institute 연구진은 이런 두 가지 문제를 동시에 해결할 수 있는 새로운 유전체 공학 기술인 ‘prime assembly’를 개발했다.
이 기술은 살아있는 세포 안에서 긴 DNA 조각을 원하는 유전체 위치에 정밀하고 프로그래밍 가능한 방식으로 이어 붙일 수 있게 한다.
이번 연구는 9월 16일 Nature에 게재됐으며, 연구진은 이 기술이 향후 많은 환자에게 공통으로 적용할 수 있는 ‘범용 유전자치료제’ 개발로 이어질 가능성이 있다고 보고 있다.
Prime assembly는 David Liu가 개척한 prime editing 기술을 기반으로 한다.
Prime editing은 DNA 삽입, 삭제, 염기 치환을 정밀하게 수행하는 기술이다. CRISPR-Cas9처럼 DNA 이중가닥을 모두 자르는 방식과 달리, prime editing은 한쪽 가닥만 절단한다.
이 때문에 원하지 않는 위치가 편집되는 이른바 off-target 효과를 줄일 수 있어 안전성이 더 높을 수 있다.
하지만 기존 prime editing은 주로 작거나 중간 크기의 DNA 삽입에 제한돼 있었다.
문제는 많은 유전질환이 하나의 유전자 안에서도 수백 종류의 서로 다른 돌연변이로 발생할 수 있다는 점이다. 기존 방식이라면 돌연변이마다 각각 다른 편집 전략이 필요하다.
반면 prime assembly는 하나의 방식으로 특정 유전자에서 발생하는 거의 모든 돌연변이를 교정할 수 있도록 설계됐다.
Prime assembly는 한 번의 과정에서 유전체의 특정 위치에 DNA ‘flap’을 만든다.
쉽게 말하면, DNA의 원하는 위치에 새 DNA 조각이 붙을 수 있는 ‘걸쇠’ 같은 구조를 만드는 것이다.
이 flap이 새롭게 조립된 DNA 조각을 붙잡고, 그 DNA 조각은 한 개 또는 여러 개의 유전자 크기까지 될 수 있다.
이렇게 삽입된 DNA는 유전체 안에 영구적으로 통합된다.
공동 선임저자인 Daniel Bauer 교수는 다음과 같이 설명했다.
“Prime editing을 이용해 유전체의 각 가닥에 하나씩 flap을 만들면, DNA 교체가 어디서 시작되고 어디서 끝날지를 정확하게 조절할 수 있습니다.”
그는 또 prime assembly가 prime editing을 기반으로 하기 때문에 다른 유전자 편집 기술보다 off-target 효과가 발생할 가능성이 훨씬 낮다고 설명했다.
중요한 장점 중 하나는 독성 위험을 줄일 수 있다는 점이다.
위치를 지정하지 않고 DNA를 삽입하는 기존 기술은 잘못된 위치에서 잘못된 유전자를 활성화시킬 수 있고, 이 경우 암 발생 위험까지 높일 수 있다.
Prime assembly는 DNA를 목표 위치에 정확하게 삽입하기 때문에 이런 위험을 줄일 수 있다.
또한 이 기술은 DNA 이중가닥 절단이나 이중가닥 DNA donor를 필요로 하지 않는다.
이 두 과정은 세포 독성을 유발하거나 원하지 않는 세포 스트레스를 일으킬 수 있다.
Prime assembly의 또 다른 특징은 ‘분열하지 않는 세포’에서도 작동한다는 점이다.
많은 기존 유전자 편집 기술은 주로 세포 분열 중인 세포에서만 효과적으로 작동하기 때문에 적용 범위가 제한된다.
반면 prime assembly는 비분열 세포에서도 작동할 수 있어 치료 적용 범위가 더 넓어질 가능성이 있다.
연구진은 현재 prime assembly의 효율성과 정밀도를 더욱 높이기 위한 분자적 메커니즘을 연구 중이다.
또 실제 치료에 사용할 수 있도록 prime assembly 구성요소를 사람의 질병 관련 세포에 체내에서 직접 전달하는 방법도 개발하고 있다.
예를 들어 혈액질환 치료를 위한 조혈모세포가 주요 타깃 중 하나다.
Bauer 교수 연구팀은 과거에도 겸상적혈구병과 베타 지중해빈혈을 대상으로 한 세계 최초의 승인된 CRISPR 기반 유전자치료제의 과학적 기반 마련에 기여한 바 있다.
연구팀은 또 환자의 구체적인 돌연변이 종류와 관계없이 동일한 유전물질을 전달해 치료할 수 있는 방식도 연구하고 있다.
즉 환자 A와 환자 B가 같은 유전자에 서로 다른 돌연변이를 갖고 있더라도, 각각 다른 치료제를 만들지 않고 ‘정상 유전자 조각 전체’를 넣어 문제를 해결하는 방향이다.
연구진은 이를 통해 아직 치료제가 없는 심각한 유전질환을 치료하는 것을 목표로 하고 있다.
새 유전자 편집 기술 ‘Prime Assembly’, 여러 돌연변이를 한 번에 교정
부제
Prime editing을 기반으로 하며, 여러 환자에게 공통으로 적용할 수 있는 범용 유전자치료제로 가는 길을 앞당길 가능성
유전체 편집은 질병을 치료하거나 완치할 잠재력이 크지만, 아직 한계가 있다. 예를 들어 현재 대부분의 기술은 정확한 위치를 지정하지 못하는 유전자 전달 방식에 의존하거나, 환자마다 개별적으로 설계해야 하는 짧은 DNA 교정만 가능하다.
Harvard Medical School, Boston Children’s Hospital, Dana-Farber Cancer Institute 연구진은 이런 두 가지 문제를 동시에 해결할 수 있는 새로운 유전체 공학 기술인 ‘prime assembly’를 개발했다.
이 기술은 살아있는 세포 안에서 긴 DNA 조각을 원하는 유전체 위치에 정밀하고 프로그래밍 가능한 방식으로 이어 붙일 수 있게 한다.
이번 연구는 9월 16일 Nature에 게재됐으며, 연구진은 이 기술이 향후 많은 환자에게 공통으로 적용할 수 있는 ‘범용 유전자치료제’ 개발로 이어질 가능성이 있다고 보고 있다.
Prime assembly는 David Liu가 개척한 prime editing 기술을 기반으로 한다.
Prime editing은 DNA 삽입, 삭제, 염기 치환을 정밀하게 수행하는 기술이다. CRISPR-Cas9처럼 DNA 이중가닥을 모두 자르는 방식과 달리, prime editing은 한쪽 가닥만 절단한다.
이 때문에 원하지 않는 위치가 편집되는 이른바 off-target 효과를 줄일 수 있어 안전성이 더 높을 수 있다.
하지만 기존 prime editing은 주로 작거나 중간 크기의 DNA 삽입에 제한돼 있었다.
문제는 많은 유전질환이 하나의 유전자 안에서도 수백 종류의 서로 다른 돌연변이로 발생할 수 있다는 점이다. 기존 방식이라면 돌연변이마다 각각 다른 편집 전략이 필요하다.
반면 prime assembly는 하나의 방식으로 특정 유전자에서 발생하는 거의 모든 돌연변이를 교정할 수 있도록 설계됐다.
Prime assembly는 한 번의 과정에서 유전체의 특정 위치에 DNA ‘flap’을 만든다.
쉽게 말하면, DNA의 원하는 위치에 새 DNA 조각이 붙을 수 있는 ‘걸쇠’ 같은 구조를 만드는 것이다.
이 flap이 새롭게 조립된 DNA 조각을 붙잡고, 그 DNA 조각은 한 개 또는 여러 개의 유전자 크기까지 될 수 있다.
이렇게 삽입된 DNA는 유전체 안에 영구적으로 통합된다.
공동 선임저자인 Daniel Bauer 교수는 다음과 같이 설명했다.
“Prime editing을 이용해 유전체의 각 가닥에 하나씩 flap을 만들면, DNA 교체가 어디서 시작되고 어디서 끝날지를 정확하게 조절할 수 있습니다.”
그는 또 prime assembly가 prime editing을 기반으로 하기 때문에 다른 유전자 편집 기술보다 off-target 효과가 발생할 가능성이 훨씬 낮다고 설명했다.
중요한 장점 중 하나는 독성 위험을 줄일 수 있다는 점이다.
위치를 지정하지 않고 DNA를 삽입하는 기존 기술은 잘못된 위치에서 잘못된 유전자를 활성화시킬 수 있고, 이 경우 암 발생 위험까지 높일 수 있다.
Prime assembly는 DNA를 목표 위치에 정확하게 삽입하기 때문에 이런 위험을 줄일 수 있다.
또한 이 기술은 DNA 이중가닥 절단이나 이중가닥 DNA donor를 필요로 하지 않는다.
이 두 과정은 세포 독성을 유발하거나 원하지 않는 세포 스트레스를 일으킬 수 있다.
Prime assembly의 또 다른 특징은 ‘분열하지 않는 세포’에서도 작동한다는 점이다.
많은 기존 유전자 편집 기술은 주로 세포 분열 중인 세포에서만 효과적으로 작동하기 때문에 적용 범위가 제한된다.
반면 prime assembly는 비분열 세포에서도 작동할 수 있어 치료 적용 범위가 더 넓어질 가능성이 있다.
연구진은 현재 prime assembly의 효율성과 정밀도를 더욱 높이기 위한 분자적 메커니즘을 연구 중이다.
또 실제 치료에 사용할 수 있도록 prime assembly 구성요소를 사람의 질병 관련 세포에 체내에서 직접 전달하는 방법도 개발하고 있다.
예를 들어 혈액질환 치료를 위한 조혈모세포가 주요 타깃 중 하나다.
Bauer 교수 연구팀은 과거에도 겸상적혈구병과 베타 지중해빈혈을 대상으로 한 세계 최초의 승인된 CRISPR 기반 유전자치료제의 과학적 기반 마련에 기여한 바 있다.
연구팀은 또 환자의 구체적인 돌연변이 종류와 관계없이 동일한 유전물질을 전달해 치료할 수 있는 방식도 연구하고 있다.
즉 환자 A와 환자 B가 같은 유전자에 서로 다른 돌연변이를 갖고 있더라도, 각각 다른 치료제를 만들지 않고 ‘정상 유전자 조각 전체’를 넣어 문제를 해결하는 방향이다.
연구진은 이를 통해 아직 치료제가 없는 심각한 유전질환을 치료하는 것을 목표로 하고 있다.
🐳1
트릴리온
https://hms.harvard.edu/news/new-gene-editing-method-prime-assembly-corrects-multiple-mutations-once 새 유전자 편집 기술 ‘Prime Assembly’, 여러 돌연변이를 한 번에 교정 부제 Prime editing을 기반으로 하며, 여러 환자에게 공통으로 적용할 수 있는 범용 유전자치료제로 가는 길을 앞당길 가능성 유전체 편집은 질병을 치료하거나 완치할 잠재력이 크지만…
1.큰 DNA 조각을 정확한 위치에 넣을 수 있다.
기존 prime editing은 작은 수정에는 강했는데, 긴 DNA를 원하는 위치에 넣는 데 한계가 있었어. Prime Assembly는 유전자 크기 수준의 긴 DNA를 넣는 걸 목표로 해.
2.여러 돌연변이를 하나의 치료법으로 커버할 수 있다.
같은 유전자에서 발생하는 돌연변이가 수백 개라도, 정상 유전자 조각 하나로 통째로 대체하면 여러 환자에게 같은 치료 전략을 적용할 가능성이 생겨.
3.DNA를 양쪽 다 끊지 않아도 된다.
기존 CRISPR/prime editing
“문서에서 오타 하나하나 수정”
Prime Assembly
“오타가 많은 문단 전체를 정상 문단으로 교체”
CRISPR-Cas9처럼 DNA 이중가닥을 확 잘라내는 방식보다 세포 손상이나 원치 않는 DNA 변화 위험을 줄일 가능성이 있다는 게 장점이야.
기존 prime editing은 작은 수정에는 강했는데, 긴 DNA를 원하는 위치에 넣는 데 한계가 있었어. Prime Assembly는 유전자 크기 수준의 긴 DNA를 넣는 걸 목표로 해.
2.여러 돌연변이를 하나의 치료법으로 커버할 수 있다.
같은 유전자에서 발생하는 돌연변이가 수백 개라도, 정상 유전자 조각 하나로 통째로 대체하면 여러 환자에게 같은 치료 전략을 적용할 가능성이 생겨.
3.DNA를 양쪽 다 끊지 않아도 된다.
기존 CRISPR/prime editing
“문서에서 오타 하나하나 수정”
Prime Assembly
“오타가 많은 문단 전체를 정상 문단으로 교체”
CRISPR-Cas9처럼 DNA 이중가닥을 확 잘라내는 방식보다 세포 손상이나 원치 않는 DNA 변화 위험을 줄일 가능성이 있다는 게 장점이야.
🐳3
https://www.nature.com/articles/d41591-026-00049-9
CRISPR식:
기존 DNA
────────
────────
→ 양쪽을 완전히 절단
──── ────
──── ────
→ 새 DNA를 넣고 세포가 큰 상처를 수리
Prime Assembly식:
기존 DNA
────────
────────
→ 한 가닥에 flap을 만들고, 반대 가닥도 정교하게 조작
───────
────────
→ 그 끝을 이용해 새 DNA 조각을 정확히 연결
CRISPR식:
기존 DNA
────────
────────
→ 양쪽을 완전히 절단
──── ────
──── ────
→ 새 DNA를 넣고 세포가 큰 상처를 수리
Prime Assembly식:
기존 DNA
────────
────────
→ 한 가닥에 flap을 만들고, 반대 가닥도 정교하게 조작
───────
────────
→ 그 끝을 이용해 새 DNA 조각을 정확히 연결
Nature
Prime editing goes large
Nature Medicine - A technique known as prime assembly expands the capabilities of prime editing, allowing larger genome rearrangements and potentially wider clinical applications.
🐳3
LifeSci Capital 코멘트
“FDA가 Prime Medicine의 AATD(알파-1 항트립신 결핍증) 치료제 PM647의 IND를 승인했다.
이로써 Prime Medicine은 두 번째 자산을 임상 단계로 진입시키게 됐고, 간질환 파이프라인도 확대됐다. 초기 임상 데이터는 2027년에 나올 것으로 예상된다.”
프라임 메디신은 PM-577의 간뇌변성증에 대한 2상 임상시험 결과를 2027년 말에 발표할 예정이라고 발표했습니다.
“FDA가 Prime Medicine의 AATD(알파-1 항트립신 결핍증) 치료제 PM647의 IND를 승인했다.
이로써 Prime Medicine은 두 번째 자산을 임상 단계로 진입시키게 됐고, 간질환 파이프라인도 확대됐다. 초기 임상 데이터는 2027년에 나올 것으로 예상된다.”
프라임 메디신은 PM-577의 간뇌변성증에 대한 2상 임상시험 결과를 2027년 말에 발표할 예정이라고 발표했습니다.
https://www.fiercebiotech.com/biotech/tolerance-continues-thymus-focused-deals-560m-pact-tanabe
Tolerance는 Tanabe의 임상 단계 IL-33 약물에 대해 5억 6천만 달러 규모의 계약을 체결하며 흉선 관련 연구를 지속하고 있습니다.
지난달 융합 단백질 라이선스 계약을 체결하며 임상 단계에 진입한 톨러런스 바이오는 타나베 파마로부터 항IL-33 약물을 인수하며 흉선 관련 파이프라인을 지속적으로 강화하고 있다.
이번 계약으로 톨러런스는 다나베의 본거지인 일본을 제외한 지역에서 인간 면역글로불린 G1(IgG1) 항IL-33 단클론 항체(이전 명칭 MT-2990)에 대한 [권리를 확보하게 됩니다. 계약에는 단계별 지급금이 포함되어 있으며, 최대 5억 6천만 달러에 달할 수 있지만, 양사는 구체적인 재정 내역은 공개하지 않았습니다.
타나베는 이미 5건의 임상 시험을 통해 150명 이상의 환자를 대상으로 TLB-33으로 명칭이 변경될 이 물질에 대한 평가를 완료했습니다. 톨러런스는 TLB-33을 2상 임상 시험에 진입시켜 이 치료법이 흉선 기능을 보존하고 면역 회복력을 강화할 수 있는지, 그리고 다른 면역 질환에 대한 잠재력을 탐색할 계획입니다.
필라델피아에 본사를 둔 톨러런스(Tolerance)는 2024년 10월 1,720만 달러의 초기 투자금을 확보하며 설립되었으며 , 흉선을 표적으로 삼아 면역 매개 질환을 치료하는 것을 목표로 합니다. 흉선은 T세포를 조절하고 발달시키는 역할을 하며, 나이가 들면서 기능이 저하되기 때문에 연구자들은 이 장기를 다양한 질병 치료의 매개체로 주목하고 있습니다.
지난달, 해당 바이오테크 기업은 장기 지속형 IL-7 융합 단백질인 에피넵타킨 알파를 네오이뮨테크(NeoImmuneTech)에 [2억 6천만 달러에 판매하는 계약을 체결했습니다 . 이 계약은 IL-7이 흉선 기능과 T세포 분화, 증식 및 생존을 촉진한다는 증거에 기반했습니다.
톨러런스는 오늘 발표한 보도자료에서 IL-33 신호전달이 염증 환경에서 흉선 위축과도 관련이 있다고 지적했습니다. 이 바이오테크 기업은 타나베의 약물이 IL-33을 차단함으로써 흉선 기능을 보존하고 면역 회복력을 향상시킬 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.
"TLB-33은 임상 단계에서 특성이 잘 규명된 항체로, 인체 안전성 및 약리학적 데이터가 풍부하며, 이번 개발은 임상 단계 자산을 가치 있는 새로운 적응증에 재배치해 온 우리 팀의 경험을 바탕으로 이루어졌습니다."라고 톨러런스 CEO 프란시스코 레온 박사는 9월 28일 보도자료에서 밝혔습니다.
"최근 허가를 받은 장기 지속형 IL-7 프로그램과 함께 TLB-33은 흉선 기능을 보존하고 복원하는 데 있어 상호 보완적인 접근 방식을 제공합니다."라고 레온은 덧붙였습니다.
이 회사는 향후 자금 조달 라운드를 통해 TLB-33과 에피네프타킨 알파의 2상 개발 계획에 자금을 지원할 예정입니다.
톨러런스는 "이러한 프로그램들은 모두 흉선 기능을 보존, 재생 및 조절하도록 설계되었으며, 이를 통해 회사는 흉선 생물학을 표적으로 하는 선도적인 치료 플랫폼을 구축할 수 있게 될 것"이라고 설명했다.
Tolerance는 Tanabe의 임상 단계 IL-33 약물에 대해 5억 6천만 달러 규모의 계약을 체결하며 흉선 관련 연구를 지속하고 있습니다.
지난달 융합 단백질 라이선스 계약을 체결하며 임상 단계에 진입한 톨러런스 바이오는 타나베 파마로부터 항IL-33 약물을 인수하며 흉선 관련 파이프라인을 지속적으로 강화하고 있다.
이번 계약으로 톨러런스는 다나베의 본거지인 일본을 제외한 지역에서 인간 면역글로불린 G1(IgG1) 항IL-33 단클론 항체(이전 명칭 MT-2990)에 대한 [권리를 확보하게 됩니다. 계약에는 단계별 지급금이 포함되어 있으며, 최대 5억 6천만 달러에 달할 수 있지만, 양사는 구체적인 재정 내역은 공개하지 않았습니다.
타나베는 이미 5건의 임상 시험을 통해 150명 이상의 환자를 대상으로 TLB-33으로 명칭이 변경될 이 물질에 대한 평가를 완료했습니다. 톨러런스는 TLB-33을 2상 임상 시험에 진입시켜 이 치료법이 흉선 기능을 보존하고 면역 회복력을 강화할 수 있는지, 그리고 다른 면역 질환에 대한 잠재력을 탐색할 계획입니다.
필라델피아에 본사를 둔 톨러런스(Tolerance)는 2024년 10월 1,720만 달러의 초기 투자금을 확보하며 설립되었으며 , 흉선을 표적으로 삼아 면역 매개 질환을 치료하는 것을 목표로 합니다. 흉선은 T세포를 조절하고 발달시키는 역할을 하며, 나이가 들면서 기능이 저하되기 때문에 연구자들은 이 장기를 다양한 질병 치료의 매개체로 주목하고 있습니다.
지난달, 해당 바이오테크 기업은 장기 지속형 IL-7 융합 단백질인 에피넵타킨 알파를 네오이뮨테크(NeoImmuneTech)에 [2억 6천만 달러에 판매하는 계약을 체결했습니다 . 이 계약은 IL-7이 흉선 기능과 T세포 분화, 증식 및 생존을 촉진한다는 증거에 기반했습니다.
톨러런스는 오늘 발표한 보도자료에서 IL-33 신호전달이 염증 환경에서 흉선 위축과도 관련이 있다고 지적했습니다. 이 바이오테크 기업은 타나베의 약물이 IL-33을 차단함으로써 흉선 기능을 보존하고 면역 회복력을 향상시킬 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.
"TLB-33은 임상 단계에서 특성이 잘 규명된 항체로, 인체 안전성 및 약리학적 데이터가 풍부하며, 이번 개발은 임상 단계 자산을 가치 있는 새로운 적응증에 재배치해 온 우리 팀의 경험을 바탕으로 이루어졌습니다."라고 톨러런스 CEO 프란시스코 레온 박사는 9월 28일 보도자료에서 밝혔습니다.
"최근 허가를 받은 장기 지속형 IL-7 프로그램과 함께 TLB-33은 흉선 기능을 보존하고 복원하는 데 있어 상호 보완적인 접근 방식을 제공합니다."라고 레온은 덧붙였습니다.
이 회사는 향후 자금 조달 라운드를 통해 TLB-33과 에피네프타킨 알파의 2상 개발 계획에 자금을 지원할 예정입니다.
톨러런스는 "이러한 프로그램들은 모두 흉선 기능을 보존, 재생 및 조절하도록 설계되었으며, 이를 통해 회사는 흉선 생물학을 표적으로 하는 선도적인 치료 플랫폼을 구축할 수 있게 될 것"이라고 설명했다.
Fierce Biotech
Tolerance continues thymus-focused deals with $560M pact for Tanabe's clinical-stage IL-33 drug
After vaulting into the clinic by licensing a fusion protein last month, Tolerance Bio has continued to strengthen its thymus-focused pipeline by picking up an anti-IL-33 drug from Tanabe Pharma.
🐳1
#SLI
저희 시범 플랜트는 북미에서 유일하게 대규모로 지속적으로 가동되는 직접 리튬 추출 플랜트입니다. 규모 확장을 위한 준비가 완료되었으며, 검증되고 최적화된 DLE 공정과 숙련된 아칸소 기반 운영팀을 통해 스맥오버 지역에서 업계를 선도하고 있습니다
텍사스 동부의 프랭클린 프로젝트에 대한 긍정적인 예비 경제성 평가(PEA) 결과를 발표했습니다. 세후 순현재가치(NPV)는 50억 달러, 내부수익률(IRR)은 24%이며, 연간 최대 7만 톤의 배터리 품질 탄산리튬을 생산할 수 있고, 북미에서 보고된 것 중 가장 높은 수준의 염수 내 리튬 함량을 보일 것으로 예상됩니다.
저희 시범 플랜트는 북미에서 유일하게 대규모로 지속적으로 가동되는 직접 리튬 추출 플랜트입니다. 규모 확장을 위한 준비가 완료되었으며, 검증되고 최적화된 DLE 공정과 숙련된 아칸소 기반 운영팀을 통해 스맥오버 지역에서 업계를 선도하고 있습니다
텍사스 동부의 프랭클린 프로젝트에 대한 긍정적인 예비 경제성 평가(PEA) 결과를 발표했습니다. 세후 순현재가치(NPV)는 50억 달러, 내부수익률(IRR)은 24%이며, 연간 최대 7만 톤의 배터리 품질 탄산리튬을 생산할 수 있고, 북미에서 보고된 것 중 가장 높은 수준의 염수 내 리튬 함량을 보일 것으로 예상됩니다.
https://www.mining.com/global-lithium-soars-50-on-a333m-titan-takeover/?
바닥권 리튬기업들 체킹하는 이유
글로벌 리튬, 타이탄의 3억 3300만 호주달러 인수 소식에 50% 급등
호주 리튬 개발업체인 글로벌 리튬 리소시스(ASX: GL1)의 주가가 화요일에 거의 50% 급등했습니다. 이는 아랍에미리트 (UAE)에 본사를 둔 타이탄 오스트레일리아 마이닝(Titan Australia Mining Pty Ltd )이 글로벌 리튬 리소시스를 3억 3,300만 호주달러(2억 3,700만 달러)에 현금으로 인수하기 로 합의했기 때문입니다.
거래 중단 후 재개된 주가는 최대 62.4% 급등하여 1.08 호주달러까지 올랐다가 0.995 호주달러로 마감하며 2024년 1월 초 이후 최고치를 기록했습니다. 타이탄 리튬의 자회사인 타이탄 오스트레일리아는 주당 1.15 호주달러를 제시했는데, 이는 글로벌 리튬의 9월 18일 종가인 0.665 호주달러 대비 약 73%의 프리미엄이 붙은 가격입니다.
타이탄의 자문을 맡은 로펌 클리포드 챈스의 파트너인 리즈 험프리는 "이번 인수 제안은 호주의 핵심 광물 부문에 대한 UAE의 투자가 증가하고 있음을 반영하며, 정부 정책에 부합하는 탄력적이고 다각화된 글로벌 공급망을 구축하는 데 있어 국경을 넘나드는 자본이 중요한 역할을 할 수 있음을 보여준다"고 말했다 .
이번 거래를 통해 타이탄은 글로벌 리튬의 서호주 만나 프로젝트에 대한 접근권을 확보하게 되었으며, 이로써 UAE 기업인 타이탄은 리튬 자원 및 하류 가공을 아우르는 수직 통합 사업을 구축하게 됩니다.
또한 이번 투자는 글로벌 리튬 주주들에게 리튬 가격 변동성이 큰 시기에 현금 안정성을 제공하고, 만나 개발과 관련된 자금 조달 및 건설 위험 일부를 해소해 줍니다.
최근 다시 인수들어가는 수준의 가격대로 떨어져서 실제로 인수들이 이뤄지고 있기 때문
바닥권 리튬기업들 체킹하는 이유
글로벌 리튬, 타이탄의 3억 3300만 호주달러 인수 소식에 50% 급등
호주 리튬 개발업체인 글로벌 리튬 리소시스(ASX: GL1)의 주가가 화요일에 거의 50% 급등했습니다. 이는 아랍에미리트 (UAE)에 본사를 둔 타이탄 오스트레일리아 마이닝(Titan Australia Mining Pty Ltd )이 글로벌 리튬 리소시스를 3억 3,300만 호주달러(2억 3,700만 달러)에 현금으로 인수하기 로 합의했기 때문입니다.
거래 중단 후 재개된 주가는 최대 62.4% 급등하여 1.08 호주달러까지 올랐다가 0.995 호주달러로 마감하며 2024년 1월 초 이후 최고치를 기록했습니다. 타이탄 리튬의 자회사인 타이탄 오스트레일리아는 주당 1.15 호주달러를 제시했는데, 이는 글로벌 리튬의 9월 18일 종가인 0.665 호주달러 대비 약 73%의 프리미엄이 붙은 가격입니다.
타이탄의 자문을 맡은 로펌 클리포드 챈스의 파트너인 리즈 험프리는 "이번 인수 제안은 호주의 핵심 광물 부문에 대한 UAE의 투자가 증가하고 있음을 반영하며, 정부 정책에 부합하는 탄력적이고 다각화된 글로벌 공급망을 구축하는 데 있어 국경을 넘나드는 자본이 중요한 역할을 할 수 있음을 보여준다"고 말했다 .
이번 거래를 통해 타이탄은 글로벌 리튬의 서호주 만나 프로젝트에 대한 접근권을 확보하게 되었으며, 이로써 UAE 기업인 타이탄은 리튬 자원 및 하류 가공을 아우르는 수직 통합 사업을 구축하게 됩니다.
또한 이번 투자는 글로벌 리튬 주주들에게 리튬 가격 변동성이 큰 시기에 현금 안정성을 제공하고, 만나 개발과 관련된 자금 조달 및 건설 위험 일부를 해소해 줍니다.
최근 다시 인수들어가는 수준의 가격대로 떨어져서 실제로 인수들이 이뤄지고 있기 때문
MINING.COM
Global Lithium soars 50% on A$333M Titan takeover
The UAE-backed buyer has offered a 73% premium and fresh project funding as it builds an integrated lithium supply chain.