https://www.fda.gov/advisory-committees/advisory-committee-calendar/cellular-tissue-and-gene-therapies-advisory-committee-july-29-2026-meeting-announcement-updated
날짜:2026년 7월 29일
시간:오전 9시 30분 - 오후 4시 50분 (미국 동부시간)
위치:FDA, 화이트 오크 캠퍼스, 그레이트 룸
에서 대면 또는 온라인으로 참석하세요
. 대면 참석: FDA 화이트 오크 캠퍼스
10903 New Hampshire Ave
Building 31, Room 1503
Silver Spring, MD 20993
United States
날짜:2026년 7월 29일
시간:오전 9시 30분 - 오후 4시 50분 (미국 동부시간)
위치:FDA, 화이트 오크 캠퍼스, 그레이트 룸
에서 대면 또는 온라인으로 참석하세요
. 대면 참석: FDA 화이트 오크 캠퍼스
10903 New Hampshire Ave
Building 31, Room 1503
Silver Spring, MD 20993
United States
U.S. Food and Drug Administration
Event Title Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee July 29, 2026 Meeting Announcement- UPDATED INFORMATION (as…
This is the main page for the CBER Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee (CTGTAC) July 29, 2026 announcement and meeting materials.
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이터닉스 과대벨류 국내 신재생 대부분은 강콜 때리는 곳들이 추정하고 있는 벨류 못맞출확률이 이차전지랑 거의 똑같지 않나 싶습니다.
해외 재생에너지 멀티플도 과도해서 맨날 내리고있는데 왜 쳐오르는지 이해가 안가는
해외 재생에너지 멀티플도 과도해서 맨날 내리고있는데 왜 쳐오르는지 이해가 안가는
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이벤트별 프리뷰
1. CAPR — 일정 바이너리중에서 실패확률과 상승퍼센티지를 놓고봤을때 가장 해볼만한 친구라고 보는중
7월 29일 AdCom 긍정 50% / 8월 22일 최종 승인 45%
승인 근거:
HOPE-3가 106명 규모 무작위·이중맹검·위약대조 3상이다.
PUL 2.0
회사에 따르면 Type-I error가 통제된 이차지표도 성공했다.
800회 이상 주입 경험에서 새로운 중대한 안전성 신호가 보고되지 않았다.
첫 CRL이 요구한 추가 임상자료를 HOPE-3로 제출했다. HOPE-3 결과
보수적으로 낮춘 이유:
두 핵심 p값이 0.03·0.04로 통계적 여유가 넓지 않다.
FDA가 결측치, 분석집단, endpoint 판정·내부 adjudication을 다르게 계산하면 유의성이 흔들릴 수 있다.
동종 세포치료제라서 제조 lot 간 potency·세포 생존율·일관성이 핵심이다.
FDA 브리핑이 아직 없다는 자체가 큰 불확실성이다.
SRPT의 AAV 유전자치료 부작용이 CAPR에 그대로 적용되지는 않습니다. deramiocel은 같은 계열이 아니지만, 최근 CBER가 DMD·첨단치료제에 엄격한 점은 간접적인 규제 부담입니다.
확률 변경 조건
FDA가 HOPE-3 결과를 대체로 재현하고 CMC가 깨끗함: 최종 승인 60~70%로 상승
endpoint 판정·결측치 문제가 중심: 25~40%로
하락
제조 potency 또는 시설 문제가 발견됨: 임상과 무관하게 20~35%
2. VTRS — 승인확률은 높지만 주가 바이너리는 약함
7월 30일 승인 85%
승인 근거:
이미 알려진 norelgestromin/ethinyl estradiol을 이용한 505(b)(2) 신청이다.
1,319명 3상에서 피임효과, 주기조절, 접착력과 안전성을 평가했다.
기존 Xulane 기술을 기반으로 에스트로겐 용량을 낮춘 제품이다. VTRS 자료
위험:
공개·단일군 시험이라는 한계.
Pearl Index가 FDA 기대보다 약하거나 BMI가 높을수록 효과가 저하될 가능성.
접착력·PK·혈전위험 경고 및 BMI 라벨 제한.
승인돼도 VTRS 전체 가치에서 차지하는 비중이 작아 주가 반응은 제한적일 수 있다.
3. REPL — 성공이 예외 시나리오
7월 30일 긍정 AdCom 4% / 8월 2일 승인 2%
쓰레기. 통계적인 부분도 인위적인 조작설이 나돌만큼 쓰레기 그자체
4. MRNA — 승인 우세, 라벨 범위가 진짜 변수
8월 5일 승인 88%
4만 명 이상 활성대조 3상에서 표준용량 백신 대비 상대효과가 26.6%였다.
50~64세와 65세 이상 모두 AdCom에서 9대0으로 benefit-risk 긍정이었다.
다만 65세 이상은 고용량 백신 대비 직접 임상효과가 아니라 면역원성을 이용한 가속승인이다. FDA 검토자료
보수적 시나리오에서는:
50~64세 승인: 90% 이상
65세 이상까지 요청 라벨 전체 승인: 약 82~87%
최소 한 연령군 승인이라는 기준: 88%
먹을룸은 크게 없는 이벤트
6. BMY — 승인 가능성은 높지만 대리지표가 약점
8월 17일 승인 70%
Phase 3 EXCALIBER-RRMM의 MRD 음성률을 토대로 신청했다.
Breakthrough Therapy, Priority Review와 Project Orbis 적용.
daratumumab·dexamethasone은 이미 익숙한 병용 기반이다. BMY 신청 자료
그러나 PFS가 아직 진행 중인 상황에서 MRD 대리지표만으로 정식 또는 가속승인을 받을지가 핵심이다. 승인되더라도 환자군·치료차수·확증시험 조건이 좁아질 수 있다.
7. RARE — 임상 성공과 AAV 규제위험의 대결
8월 23일 승인 73%
무작위·이중맹검 3상에서 옥수수전분 복용량·횟수를 줄이면서 정상혈당을 유지했다.
Priority Review이며 현재 AdCom은 예상되지 않는다. RARE BLA 접수
주요 위험은 AAV8 계열의 간독성, 면역반응, 장기 지속성, vector potency와 제조 일관성이다. 임상효과만 보면 80%대도 가능하지만 AAV·CMC 위험 때문에 73%로 낮췄다.
2개의 pdufa angelman pivotal data 예정.GTX-102
개인적으로 성공확률자체는 있지만 aa8 부분의 독성 부작용 문제는 언제든지 위험이 커보임.
8. JAZZ — 임상적으로 가장 강한 축
8월 25일 최소 한 조합 승인 89%
PFS 12.4개월 대 8.1개월, HR 0.63~0.65.
Ziihera+tislelizumab+화학요법은 OS 26.4개월 대 19.2개월, HR 0.72.
기존 승인 제품의 적응증 확대이며 Priority Review·RTOR 대상이다. HERIZON-GEA-01
다만 확률을 구분해야 합니다.
Triplet 최소 승인: 약 89~93%
Triplet과 Ziihera+화학요법 doublet 모두 요청대로 승인: 약 80~85%
doublet의 OS가 첫 중간분석에서 완전히 확정되지 않은 것이 라벨 축소 위험이다.
1. CAPR — 일정 바이너리중에서 실패확률과 상승퍼센티지를 놓고봤을때 가장 해볼만한 친구라고 보는중
7월 29일 AdCom 긍정 50% / 8월 22일 최종 승인 45%
승인 근거:
HOPE-3가 106명 규모 무작위·이중맹검·위약대조 3상이다.
PUL 2.0
p=0.03, LVEF p=0.04로 일차 및 핵심 이차지표를 충족했다.회사에 따르면 Type-I error가 통제된 이차지표도 성공했다.
800회 이상 주입 경험에서 새로운 중대한 안전성 신호가 보고되지 않았다.
첫 CRL이 요구한 추가 임상자료를 HOPE-3로 제출했다. HOPE-3 결과
보수적으로 낮춘 이유:
두 핵심 p값이 0.03·0.04로 통계적 여유가 넓지 않다.
FDA가 결측치, 분석집단, endpoint 판정·내부 adjudication을 다르게 계산하면 유의성이 흔들릴 수 있다.
동종 세포치료제라서 제조 lot 간 potency·세포 생존율·일관성이 핵심이다.
FDA 브리핑이 아직 없다는 자체가 큰 불확실성이다.
SRPT의 AAV 유전자치료 부작용이 CAPR에 그대로 적용되지는 않습니다. deramiocel은 같은 계열이 아니지만, 최근 CBER가 DMD·첨단치료제에 엄격한 점은 간접적인 규제 부담입니다.
확률 변경 조건
FDA가 HOPE-3 결과를 대체로 재현하고 CMC가 깨끗함: 최종 승인 60~70%로 상승
endpoint 판정·결측치 문제가 중심: 25~40%로
하락
제조 potency 또는 시설 문제가 발견됨: 임상과 무관하게 20~35%
2. VTRS — 승인확률은 높지만 주가 바이너리는 약함
7월 30일 승인 85%
승인 근거:
이미 알려진 norelgestromin/ethinyl estradiol을 이용한 505(b)(2) 신청이다.
1,319명 3상에서 피임효과, 주기조절, 접착력과 안전성을 평가했다.
기존 Xulane 기술을 기반으로 에스트로겐 용량을 낮춘 제품이다. VTRS 자료
위험:
공개·단일군 시험이라는 한계.
Pearl Index가 FDA 기대보다 약하거나 BMI가 높을수록 효과가 저하될 가능성.
접착력·PK·혈전위험 경고 및 BMI 라벨 제한.
승인돼도 VTRS 전체 가치에서 차지하는 비중이 작아 주가 반응은 제한적일 수 있다.
3. REPL — 성공이 예외 시나리오
7월 30일 긍정 AdCom 4% / 8월 2일 승인 2%
쓰레기. 통계적인 부분도 인위적인 조작설이 나돌만큼 쓰레기 그자체
4. MRNA — 승인 우세, 라벨 범위가 진짜 변수
8월 5일 승인 88%
4만 명 이상 활성대조 3상에서 표준용량 백신 대비 상대효과가 26.6%였다.
50~64세와 65세 이상 모두 AdCom에서 9대0으로 benefit-risk 긍정이었다.
다만 65세 이상은 고용량 백신 대비 직접 임상효과가 아니라 면역원성을 이용한 가속승인이다. FDA 검토자료
보수적 시나리오에서는:
50~64세 승인: 90% 이상
65세 이상까지 요청 라벨 전체 승인: 약 82~87%
최소 한 연령군 승인이라는 기준: 88%
먹을룸은 크게 없는 이벤트
6. BMY — 승인 가능성은 높지만 대리지표가 약점
8월 17일 승인 70%
Phase 3 EXCALIBER-RRMM의 MRD 음성률을 토대로 신청했다.
Breakthrough Therapy, Priority Review와 Project Orbis 적용.
daratumumab·dexamethasone은 이미 익숙한 병용 기반이다. BMY 신청 자료
그러나 PFS가 아직 진행 중인 상황에서 MRD 대리지표만으로 정식 또는 가속승인을 받을지가 핵심이다. 승인되더라도 환자군·치료차수·확증시험 조건이 좁아질 수 있다.
7. RARE — 임상 성공과 AAV 규제위험의 대결
8월 23일 승인 73%
무작위·이중맹검 3상에서 옥수수전분 복용량·횟수를 줄이면서 정상혈당을 유지했다.
Priority Review이며 현재 AdCom은 예상되지 않는다. RARE BLA 접수
주요 위험은 AAV8 계열의 간독성, 면역반응, 장기 지속성, vector potency와 제조 일관성이다. 임상효과만 보면 80%대도 가능하지만 AAV·CMC 위험 때문에 73%로 낮췄다.
2개의 pdufa angelman pivotal data 예정.GTX-102
개인적으로 성공확률자체는 있지만 aa8 부분의 독성 부작용 문제는 언제든지 위험이 커보임.
8. JAZZ — 임상적으로 가장 강한 축
8월 25일 최소 한 조합 승인 89%
PFS 12.4개월 대 8.1개월, HR 0.63~0.65.
Ziihera+tislelizumab+화학요법은 OS 26.4개월 대 19.2개월, HR 0.72.
기존 승인 제품의 적응증 확대이며 Priority Review·RTOR 대상이다. HERIZON-GEA-01
다만 확률을 구분해야 합니다.
Triplet 최소 승인: 약 89~93%
Triplet과 Ziihera+화학요법 doublet 모두 요청대로 승인: 약 80~85%
doublet의 OS가 첫 중간분석에서 완전히 확정되지 않은 것이 라벨 축소 위험이다.
Capricor Therapeutics, Inc.
Capricor Therapeutics Announces Positive Topline Results from Pivotal Phase 3 HOPE-3 Study of Deramiocel in Duchenne Muscular Dystrophy
Pivotal Phase 3 randomized, double-blind, placebo-controlled study (n=106) met the primary endpoint (PUL v2.0) and the key secondary cardiac…...
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트릴리온
이벤트별 프리뷰 1. CAPR — 일정 바이너리중에서 실패확률과 상승퍼센티지를 놓고봤을때 가장 해볼만한 친구라고 보는중 7월 29일 AdCom 긍정 50% / 8월 22일 최종 승인 45% 승인 근거: HOPE-3가 106명 규모 무작위·이중맹검·위약대조 3상이다. PUL 2.0 p=0.03, LVEF p=0.04로 일차 및 핵심 이차지표를 충족했다. 회사에 따르면 Type-I error가 통제된 이차지표도 성공했다. 800회 이상 주입 경험에서 새로운…
현재 조합에서 상승폭과 하락폭을 대비했을때 7월부터 8월 2주차까지 구간에서는
CAPR RARE 제외하고는 메리트가 없어보입니다.
CAPR RARE 제외하고는 메리트가 없어보입니다.
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https://oncodaily.com/societies/alan-tan-551679
KCRS26에서 Tempus AI를 사용한 초민감 MRD 탐지 강조
Alan Tan, Associate Professor at Vanderbilt University, Vice President, MRD Research and Clinical Strategy at Tempus AI, shared on :Vanderbilt University 부교수이자 Tempus AI의 MRD 연구 및 임상 전략 부사장인 Alan Tan은 다음과 같이 공유했습니다.
“Incredible KCRS26 event, the future is bright in RCC innovation. Vanderbilt University Medical Center rising GU star fellow Ezra Blumenthal along with co-author Vanderbilt GU Alum Paulo Amaral (Northwestern Medicine) highlight ultrasensitive MRD detection with Tempus AI xM Next Personal whole genome tumor informed up to 1,800 variant tracking, powered by Personalis, Inc.
"놀라운 KCRS26 이벤트, RCC 혁신의 미래는 밝습니다. Vanderbilt University Medical Center의 떠오르는 GU 스타 펠로우인 Ezra Blumenthal과 공동 저자인 Vanderbilt GU Alum Paulo Amaral(Northwestern Medicine)은 Personalis, Inc.에서 제공하는 최대 1,800개의 변종 추적 정보를 제공하는 Tempus AI xM Next Personal 전체 게놈 종양을 통해 초민감 MRD 검출을 강조합니다.
After Nephrectomy, 8/25 patients MRD+ (32%)신장절제술 후, 환자 8/25 MRD+(32%)
Persistently MRD negative patients with 100% NPV for recurrence재발에 대해 100% NPV를 보이는 지속적인 MRD 음성 환자
Metastatic RCC – 32/32 (100%) patients with measurable disease, were ctDNA positive.전이성 RCC – 측정 가능한 질병이 있는 환자 32/32(100%)가 ctDNA 양성이었습니다.
We need to validate this prospectively, but one of the lowest shedding cancers – kidney cancer is no longer considered undetectable by ctDNA.
이를 전향적으로 검증해야 하지만, 발생률이 가장 낮은 암 중 하나인 신장암은 더 이상 ctDNA로 감지할 수 없는 것으로 간주되지 않습니다.
KCRS26에서 Tempus AI를 사용한 초민감 MRD 탐지 강조
Alan Tan, Associate Professor at Vanderbilt University, Vice President, MRD Research and Clinical Strategy at Tempus AI, shared on :Vanderbilt University 부교수이자 Tempus AI의 MRD 연구 및 임상 전략 부사장인 Alan Tan은 다음과 같이 공유했습니다.
“Incredible KCRS26 event, the future is bright in RCC innovation. Vanderbilt University Medical Center rising GU star fellow Ezra Blumenthal along with co-author Vanderbilt GU Alum Paulo Amaral (Northwestern Medicine) highlight ultrasensitive MRD detection with Tempus AI xM Next Personal whole genome tumor informed up to 1,800 variant tracking, powered by Personalis, Inc.
"놀라운 KCRS26 이벤트, RCC 혁신의 미래는 밝습니다. Vanderbilt University Medical Center의 떠오르는 GU 스타 펠로우인 Ezra Blumenthal과 공동 저자인 Vanderbilt GU Alum Paulo Amaral(Northwestern Medicine)은 Personalis, Inc.에서 제공하는 최대 1,800개의 변종 추적 정보를 제공하는 Tempus AI xM Next Personal 전체 게놈 종양을 통해 초민감 MRD 검출을 강조합니다.
After Nephrectomy, 8/25 patients MRD+ (32%)신장절제술 후, 환자 8/25 MRD+(32%)
Persistently MRD negative patients with 100% NPV for recurrence재발에 대해 100% NPV를 보이는 지속적인 MRD 음성 환자
Metastatic RCC – 32/32 (100%) patients with measurable disease, were ctDNA positive.전이성 RCC – 측정 가능한 질병이 있는 환자 32/32(100%)가 ctDNA 양성이었습니다.
We need to validate this prospectively, but one of the lowest shedding cancers – kidney cancer is no longer considered undetectable by ctDNA.
이를 전향적으로 검증해야 하지만, 발생률이 가장 낮은 암 중 하나인 신장암은 더 이상 ctDNA로 감지할 수 없는 것으로 간주되지 않습니다.
OncoDaily
Alan Tan: Highlighting Ultrasensitive MRD Detection with Tempus AI at KCRS26
Alan Tan: Highlighting Ultrasensitive MRD Detection with Tempus AI at KCRS26 / Alan Tan, cancer, ctDNA, Ezra Blumenthal, GU Oncology, KCRS26, kidney cancer,
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https://www.prnewswire.com/news-releases/talawar-therapeutics-and-jatt-ii-acquisition-corp-announce-definitive-business-combination-agreement-to-create-publicly-listed-biotechnology-company-developing-potentially-best-in-class-bispecifics-for-ii-diseases-302812610.html
TALA-125는 2027년 1분기에 임상 시험에 진입할 예정이며, 1상 중간 데이터는 2027년 4분기에 나올 것으로 예상됩니다. 탈라와르는 또한 다른 면역학적 적응증에 대한 두 가지 신약 후보 물질인 TALA-307과 TALA-711을 개발하고 있습니다.
에이프릴바이오 lL-18 단독 저번에 이야기한 이중항체 TALAWAR lL-18 X lL-13 상장이 코앞으로 다가옴.
거래 자료상 합병 후 예상 총 지분가치는 약 4억5,190만 달러, 예상 현금은 거래비용 차감 후 약 2억6,970만 달러
TALA-125는 2027년 1분기에 임상 시험에 진입할 예정이며, 1상 중간 데이터는 2027년 4분기에 나올 것으로 예상됩니다. 탈라와르는 또한 다른 면역학적 적응증에 대한 두 가지 신약 후보 물질인 TALA-307과 TALA-711을 개발하고 있습니다.
에이프릴바이오 lL-18 단독 저번에 이야기한 이중항체 TALAWAR lL-18 X lL-13 상장이 코앞으로 다가옴.
거래 자료상 합병 후 예상 총 지분가치는 약 4억5,190만 달러, 예상 현금은 거래비용 차감 후 약 2억6,970만 달러
PR Newswire
Talawar Therapeutics and JATT II Acquisition Corp. Announce Definitive Business Combination Agreement to Create Publicly Listed…
Oversubscribed $225 million concurrent private investment in public equity ("PIPE") with available cash to the combined company at closing anticipated to fund...
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상장후 시총 6600억. 끝. 에보뮨의경우에 EVO756 MRGPRX2억제제 CSU 만성 자발성 두드러기가 1차 평가변수를 충족하지못해서 CSU개발도 끝난상태(후속개발 포기 가치 제로) 남은건 lL-18단독 에이프릴꺼 남았는데 이것도 저거 상장되면 위태위태.
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