Делегация МГНЦ на XXV Российском конгрессе «Инновационные технологии в педиатрии и детской хирургии. Конгресс Вельтищева»
✅Конгресс с международным участием проходил 15–16 октября 2026 года в Москве.
✅Конгресс имеет высокое практическое значение для совершенствования охраны здоровья и повышения качества медицинской помощи детям.
✅Научная программа юбилейного мероприятия включала образовательные семинары, интерактивные научные дискуссии, мастер-классы, симпозиумы, подкасты, круглые столы и конкурс молодых ученых.
✅Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова представила делегация под руководством директора, главного внештатного специалиста по медицинской генетике Минздрава России, академика РАН Сергея Ивановича Куцева. Академик выступил модератором симпозиумов «Геномная педиатрия» и «Хаотизация генома и ее роль в патогенезе детских болезней».
📌Подробнее о докладах сотрудников Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова читайте на нашем сайте
✅Конгресс с международным участием проходил 15–16 октября 2026 года в Москве.
✅Конгресс имеет высокое практическое значение для совершенствования охраны здоровья и повышения качества медицинской помощи детям.
✅Научная программа юбилейного мероприятия включала образовательные семинары, интерактивные научные дискуссии, мастер-классы, симпозиумы, подкасты, круглые столы и конкурс молодых ученых.
✅Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова представила делегация под руководством директора, главного внештатного специалиста по медицинской генетике Минздрава России, академика РАН Сергея Ивановича Куцева. Академик выступил модератором симпозиумов «Геномная педиатрия» и «Хаотизация генома и ее роль в патогенезе детских болезней».
📌Подробнее о докладах сотрудников Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова читайте на нашем сайте
❤8👍3
Подопечные Фонда «Круг добра» открыли матч 11-го тура российской премьер-лиги между московскими клубами «Динамо» и ЦСКА
Перед началом матча судей и игроков команд на поле вывели подопечные Фонда «Круг добра» - дети с нервно-мышечными болезнями, буллезным эпидермолизом, редкими видами онкологических заболеваний.
О миссии Фонда говорили на медиабаре «ВТБ Арены» с директором по медицинским вопросам «Круга Добра» Валерией Олеговной Богдановой и директором Медико-генетического научного центра имени академика Н. П. Бочкова, академиком РАН Сергеем Ивановичем Куцевым. Они рассказали о доступности инновационных препаратов, современных методах терапии и о том, как сегодня меняется жизнь детей с тяжелыми редкими заболеваниями.
⚽️Символический удар по мячу, открывающий матч, совершил подопечный Фонда «Круг добра» Максим Грицюк.
Подробнее: https://max.ru/krugdobrafund/AaFaJshgBso
Перед началом матча судей и игроков команд на поле вывели подопечные Фонда «Круг добра» - дети с нервно-мышечными болезнями, буллезным эпидермолизом, редкими видами онкологических заболеваний.
О миссии Фонда говорили на медиабаре «ВТБ Арены» с директором по медицинским вопросам «Круга Добра» Валерией Олеговной Богдановой и директором Медико-генетического научного центра имени академика Н. П. Бочкова, академиком РАН Сергеем Ивановичем Куцевым. Они рассказали о доступности инновационных препаратов, современных методах терапии и о том, как сегодня меняется жизнь детей с тяжелыми редкими заболеваниями.
⚽️Символический удар по мячу, открывающий матч, совершил подопечный Фонда «Круг добра» Максим Грицюк.
Подробнее: https://max.ru/krugdobrafund/AaFaJshgBso
❤15❤🔥2🔥1
Конференция «Бронхоэктазы и наследственные заболевания легких» в Краснодаре
✅Уважаемые коллеги, приглашаем на конференцию «Бронхоэктазы и наследственные заболевания легких», которая состоится в Краснодаре.
✅Цель проекта – объединить ведущих экспертов, практикующих врачей и исследователей для обмена опытом, обсуждения передовых методов диагностики и внедрения инновационных стратегий лечения. Цикл научно-практических мероприятий посвящен наследственным заболеваниям легких и бронхоэктазам. Эти направления современной респираторной медицины активно развиваются.
🕑Когда: 22-23 октября 2026 года
🏙Где: Федеральное государственное бюджетное образовательное учреждение высшего образования «Кубанский государственный медицинский университет» Министерства здравоохранения Российской Федерации 350063, г. Краснодар, ул. им. Митрофана Седина, д. 4
▶Зарегистрироваться на мероприятие можно по ссылке
✅Уважаемые коллеги, приглашаем на конференцию «Бронхоэктазы и наследственные заболевания легких», которая состоится в Краснодаре.
✅Цель проекта – объединить ведущих экспертов, практикующих врачей и исследователей для обмена опытом, обсуждения передовых методов диагностики и внедрения инновационных стратегий лечения. Цикл научно-практических мероприятий посвящен наследственным заболеваниям легких и бронхоэктазам. Эти направления современной респираторной медицины активно развиваются.
🕑Когда: 22-23 октября 2026 года
🏙Где: Федеральное государственное бюджетное образовательное учреждение высшего образования «Кубанский государственный медицинский университет» Министерства здравоохранения Российской Федерации 350063, г. Краснодар, ул. им. Митрофана Седина, д. 4
▶Зарегистрироваться на мероприятие можно по ссылке
❤5
📖 В МГНЦ прошли IV чтения, посвященные 95-летию академика Николая Павловича Бочкова
Чтения «Медицинская генетика — основа формирования клинического мышления современного врача» прошли 19 октября 2026 года в Медико-генетическом научном центре имени академика Н.П. Бочкова.
▫️Мероприятие было посвящено Николаю Павловичу Бочкову - выдающемуся педагогу и основателю отечественной школы медицинской генетики.
▫️Участники обсудили, как наследие Николая Павловича продолжается в современном обучении: от создания первой школы медицинской генетики до сегодняшних образовательных программ ИВиДПО ФГБНУ «МГНЦ».
- поделился воспоминаниями научный руководитель Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, академик РАН Евгений Константинович Гинтер.
▫️Своими воспоминаниями о Николае Павловиче также поделились его коллеги и друзья.
🔗Подробности о мероприятии читайте на нашем сайте
Чтения «Медицинская генетика — основа формирования клинического мышления современного врача» прошли 19 октября 2026 года в Медико-генетическом научном центре имени академика Н.П. Бочкова.
▫️Мероприятие было посвящено Николаю Павловичу Бочкову - выдающемуся педагогу и основателю отечественной школы медицинской генетики.
▫️Участники обсудили, как наследие Николая Павловича продолжается в современном обучении: от создания первой школы медицинской генетики до сегодняшних образовательных программ ИВиДПО ФГБНУ «МГНЦ».
«С Николаем Павловичем мы познакомились в 1964 году, а в 1965 году я пришел работать в Институт медицинской радиологии в отдел Николая Владимировича Тимофеева-Ресовского – в его лабораторию радиационной генетики. В отделе, который на тот момент насчитывал более 90 человек, была группа радиационной цитогенетики Николая Павловича. С тех пор мы начали работать вместе...
Николай Павлович обладал удивительными организаторскими способностями и умел привлекать к себе людей. За достаточно короткое время возник Институт медицинской генетики.
Сегодня труды ученого знают во всем мире. Большую роль Николай Павлович сыграл в организации Международного генетического конгресса 1978 года, международной конференции по мутагенезу, привлечению иностранных специалистов и обмену опытом»,
- поделился воспоминаниями научный руководитель Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, академик РАН Евгений Константинович Гинтер.
▫️Своими воспоминаниями о Николае Павловиче также поделились его коллеги и друзья.
🔗Подробности о мероприятии читайте на нашем сайте
❤10
Глубокоуважаемые коллеги!
Напоминаем Вам, что уже сегодня состоится научно-практический семинар, приуроченный ко Всемирному дню осведомленности о синдроме Кабуки, который отмечается 23 октября.
🗓️Дата проведения семинара: 22 октября 2026 года Время: 15:00 (МСК)
💻Формат: Онлайн-трансляция / очно
📌Место проведения (очно): актовый зал ФГБНУ «Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова», ул. Москворечье, 1.
🔹Синдром Кабуки — редкое наследственное заболевание, затрагивающее множество систем организма и требующее слаженной работы мультидисциплинарной команды специалистов. Несмотря на характерный лицевой фенотип, в ходе диагностики могут возникнуть трудности ввиду многообразия клинических проявлений, недостаточной осведомлённости специалистов и трудностей молекулярной верификации диагноза.
🔹Наш семинар объединит ведущих экспертов в области медицинской генетики, педиатрии и иммунологии для обсуждения передовых стратегий помощи пациентам.
В программе семинара:
✅«Клинические аспекты синдрома Кабуки: взгляд иммунолога» — А.А. Мухина, заведующая отделом оптимизации лечения иммунодефицитов НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева, главный куратор регистра НАЭПИД, научный сотрудник отдела эпидемиологии и мониторинга иммунодефицитов НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева, врач аллерголог-
иммунолог, к.м.н.
✅«Молекулярно-генетические и эпигенетические основы синдрома Кабуки: от механизмов к диагностике» — К.Г. Забудская, врач-лабораторный генетик лаборатории молекулярно-генетической диагностики Nº 3 Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова
✅«Синдром Кабуки — частое среди редких» — В.М. Попова, научный сотрудник, врач-генетик НИИ педиатрии и охраны здоровья детей НКЦ Nº2 РНЦХ имени академика Б.В.
Петровского
✍️Для участия в научно-практическом семинаре просим прислать свои данные (ФИО, наименование учреждения), а также формат участия (очно или онлайн) на адрес: press@med-gen.ru
Напоминаем Вам, что уже сегодня состоится научно-практический семинар, приуроченный ко Всемирному дню осведомленности о синдроме Кабуки, который отмечается 23 октября.
🗓️Дата проведения семинара: 22 октября 2026 года Время: 15:00 (МСК)
💻Формат: Онлайн-трансляция / очно
📌Место проведения (очно): актовый зал ФГБНУ «Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова», ул. Москворечье, 1.
🔹Синдром Кабуки — редкое наследственное заболевание, затрагивающее множество систем организма и требующее слаженной работы мультидисциплинарной команды специалистов. Несмотря на характерный лицевой фенотип, в ходе диагностики могут возникнуть трудности ввиду многообразия клинических проявлений, недостаточной осведомлённости специалистов и трудностей молекулярной верификации диагноза.
🔹Наш семинар объединит ведущих экспертов в области медицинской генетики, педиатрии и иммунологии для обсуждения передовых стратегий помощи пациентам.
В программе семинара:
✅«Клинические аспекты синдрома Кабуки: взгляд иммунолога» — А.А. Мухина, заведующая отделом оптимизации лечения иммунодефицитов НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева, главный куратор регистра НАЭПИД, научный сотрудник отдела эпидемиологии и мониторинга иммунодефицитов НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева, врач аллерголог-
иммунолог, к.м.н.
✅«Молекулярно-генетические и эпигенетические основы синдрома Кабуки: от механизмов к диагностике» — К.Г. Забудская, врач-лабораторный генетик лаборатории молекулярно-генетической диагностики Nº 3 Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова
✅«Синдром Кабуки — частое среди редких» — В.М. Попова, научный сотрудник, врач-генетик НИИ педиатрии и охраны здоровья детей НКЦ Nº2 РНЦХ имени академика Б.В.
Петровского
✍️Для участия в научно-практическом семинаре просим прислать свои данные (ФИО, наименование учреждения), а также формат участия (очно или онлайн) на адрес: press@med-gen.ru
❤10
Пациенты благодарят
✍️ Делимся благодарностью врачу-генетику консультативного отделения, научному сотруднику лаборатории нейрогенетики Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, ассистенту кафедры генетики неврологических болезней ИВиДПО ФГБНУ «МГНЦ» Бостановой Фатиме Мунияминовне 🩺
✍️ Делимся благодарностью врачу-генетику консультативного отделения, научному сотруднику лаборатории нейрогенетики Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, ассистенту кафедры генетики неврологических болезней ИВиДПО ФГБНУ «МГНЦ» Бостановой Фатиме Мунияминовне 🩺
❤19
23 октября — День осведомленности о редком рахите
Гипофосфатемический рахит (ГФР) — наследственная группа заболеваний, при которых организм теряет фосфор. В результате нарушается минерализация костной ткани и развивается картина, напоминающая алиментарный рахит.
☑️Ключевая разница: алиментарный рахит вызван недостатком витамина D, кальция и фосфора в пище и поддается лечению. ГФР — генетическая поломка, при которой стандартная терапия бесполезна. Без правильного лечения возможны деформации ног, низкий рост, мышечная слабость, проблемы с зубами и почками.
Поддержка пациентов:
🤝 с 2021 года детей с Х-сцепленным гипофосфатемическим рахитом дорогостоящей терапией обеспечивает фонд «Круг добра»;
🤝 фонд «Редкий случай» поддерживает семьи с ГФР и другими орфанными заболеваниями.
☑️По данным фонда «Редкий случай», в России с ГФР живут порядка 7 000 пациентов, но реальную помощь получают в разы меньше. Главная задача фондов — не только лечить тех, у кого уже есть диагноз, но и найти по всей стране детей, у которых его еще нет или он поставлен неверно.
! Бесплатное лечение есть
Лечение в России уже есть. С 2021 года благодаря фонду «Круг добра» порядка 300 детей с Х-ГФР получают патогенетическую терапию бесплатно. Но чтобы лечение дошло до каждого, важно сначала поставить правильный диагноз. Благодаря таргетной терапии фосфор удерживается в организме, что способствует росту и предотвращению деформаций.
🔗Подробнее о заболевании читайте на нашем сайте
Гипофосфатемический рахит (ГФР) — наследственная группа заболеваний, при которых организм теряет фосфор. В результате нарушается минерализация костной ткани и развивается картина, напоминающая алиментарный рахит.
☑️Ключевая разница: алиментарный рахит вызван недостатком витамина D, кальция и фосфора в пище и поддается лечению. ГФР — генетическая поломка, при которой стандартная терапия бесполезна. Без правильного лечения возможны деформации ног, низкий рост, мышечная слабость, проблемы с зубами и почками.
Поддержка пациентов:
🤝 с 2021 года детей с Х-сцепленным гипофосфатемическим рахитом дорогостоящей терапией обеспечивает фонд «Круг добра»;
🤝 фонд «Редкий случай» поддерживает семьи с ГФР и другими орфанными заболеваниями.
☑️По данным фонда «Редкий случай», в России с ГФР живут порядка 7 000 пациентов, но реальную помощь получают в разы меньше. Главная задача фондов — не только лечить тех, у кого уже есть диагноз, но и найти по всей стране детей, у которых его еще нет или он поставлен неверно.
! Бесплатное лечение есть
Лечение в России уже есть. С 2021 года благодаря фонду «Круг добра» порядка 300 детей с Х-ГФР получают патогенетическую терапию бесплатно. Но чтобы лечение дошло до каждого, важно сначала поставить правильный диагноз. Благодаря таргетной терапии фосфор удерживается в организме, что способствует росту и предотвращению деформаций.
🔗Подробнее о заболевании читайте на нашем сайте
❤8🔥2
🦋 Международная неделя осведомленности о буллезном эпидермолизе
Ежегодно с 25 по 31 октября по инициативе DEBRA International проходит Международная неделя осведомленности о буллезном эпидермолизе. Впервые она была организована в 1984 году. Цель — привлечь внимание к редкому генетическому заболеванию кожи.
Несколько фактов о заболевании:
🧬 врожденный буллезный эпидермолиз (ВБЭ) — гетерогенная группа генодерматозов, обусловленных мутациями в генах структурных белков кожи;
🔬 в 20 генах выявлено более 1000 мутаций, способных приводить к развитию более 30 клинических типов;
📊 частота в мире — 1 случай на 30 000–1 000 000 человек; средняя распространенность в РФ — около 7,4 случая на 1 000 000 населения, среди детей до 17 лет — около 21,3;
🦋 пациентов называют «бабочками» из-за крайней уязвимости кожи и слизистых: малейшее давление приводит к расслоению кожи и образованию болезненных пузырей;
🩹 перевязки могут длиться по 3–4 часа;
🔹характерно полиорганное поражение: страдают полость рта и зубы, орган зрения, сердце, дыхательная система, ЖКТ, мочеполовая система, опорно-двигательный аппарат.
Терапия:
Современные исследования сфокусированы на патогенетической, генной, клеточной и симптоматической терапии, редактировании генома (CRISPR/Cas9) и РНК-ориентированной терапии («пропуск экзонов»).
✅С 2025 года в России применяется инновационный препарат генной терапии беремаген геперпавек — он стал доступен детям с дистрофическим буллезным эпидермолизом благодаря фонду «Круг добра». Фонд также обеспечивает пациентов с тяжелыми формами жизненно необходимыми дорогостоящими перевязочными средствами.
Диагностика в МГНЦ 🧬
В лаборатории генетической эпидемиологии Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова занимаются диагностикой ВБЭ в рамках тематической научно-диагностической программы.
— пояснила советник МГНЦ, заведующая лабораторией, член-корреспондент РАН, Заслуженный деятель науки РФ Рена Абульфазовна Зинченко.
Пациентам с клиническим диагнозом без генетического подтверждения проводят исследование методом NGS-секвенирования.
Ежегодно с 25 по 31 октября по инициативе DEBRA International проходит Международная неделя осведомленности о буллезном эпидермолизе. Впервые она была организована в 1984 году. Цель — привлечь внимание к редкому генетическому заболеванию кожи.
Несколько фактов о заболевании:
🧬 врожденный буллезный эпидермолиз (ВБЭ) — гетерогенная группа генодерматозов, обусловленных мутациями в генах структурных белков кожи;
🔬 в 20 генах выявлено более 1000 мутаций, способных приводить к развитию более 30 клинических типов;
📊 частота в мире — 1 случай на 30 000–1 000 000 человек; средняя распространенность в РФ — около 7,4 случая на 1 000 000 населения, среди детей до 17 лет — около 21,3;
🦋 пациентов называют «бабочками» из-за крайней уязвимости кожи и слизистых: малейшее давление приводит к расслоению кожи и образованию болезненных пузырей;
🩹 перевязки могут длиться по 3–4 часа;
🔹характерно полиорганное поражение: страдают полость рта и зубы, орган зрения, сердце, дыхательная система, ЖКТ, мочеполовая система, опорно-двигательный аппарат.
Терапия:
Современные исследования сфокусированы на патогенетической, генной, клеточной и симптоматической терапии, редактировании генома (CRISPR/Cas9) и РНК-ориентированной терапии («пропуск экзонов»).
✅С 2025 года в России применяется инновационный препарат генной терапии беремаген геперпавек — он стал доступен детям с дистрофическим буллезным эпидермолизом благодаря фонду «Круг добра». Фонд также обеспечивает пациентов с тяжелыми формами жизненно необходимыми дорогостоящими перевязочными средствами.
Диагностика в МГНЦ 🧬
В лаборатории генетической эпидемиологии Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова занимаются диагностикой ВБЭ в рамках тематической научно-диагностической программы.
«Диагноз ВБЭ основывается на трех ключевых компонентах: клиническая, лабораторная и генетическая диагностика. Генотип и конкретный подтип не всегда определяет клиническую картину — каждый пациент уникален. Программа позволяет лечащему врачу направлять на генетическую диагностику биоматериал своих пациентов и получать результаты»,
— пояснила советник МГНЦ, заведующая лабораторией, член-корреспондент РАН, Заслуженный деятель науки РФ Рена Абульфазовна Зинченко.
Пациентам с клиническим диагнозом без генетического подтверждения проводят исследование методом NGS-секвенирования.
❤13
🎓 В МГНЦ защищены две кандидатские диссертации
На заседании диссертационного совета при Медико-генетическом научном центре имени академика Н.П. Бочкова 26 октября 2026 года состоялись защиты двух кандидатских диссертаций:
🔹врач-генетик, научный сотрудник лаборатории нейрогенетики Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова Дмитрий Михайлович Субботин защитил диссертационную работу на тему: «Клинико-генетические характеристики дистальных миопатий».
Работа посвящена комплексному изучению дистальных миопатий – редкой и генетически гетерогенной группы наследственных нервно-мышечных заболеваний.
🔹Младший научный сотрудник лаборатории молекулярной генетики человека отделения молекулярной и радиационной биофизики ПИЯФ им. Б.П. Константинова НИЦ «Курчатовский институт» и лаборатории медицинской генетики отдела молекулярно-генетических и нанобиологических технологий Первого СПбГМУ им. И.П. Павлова Анастасия Игоревна Безрукова защитила диссертацию «Поиск мишеней для терапии болезни Паркинсона, ассоциированной с мутациями в гене GBA1, на основе транскриптомного профилирования моделей in vitro и in vivo».
Заболевание является вторым по распространенности нейродегенеративным заболеванием после болезни Альцгеймера.
Коллектив МГНЦ сердечно поздравляет соискателей и их руководителей с успешной защитой и желает новых научных открытий и творческих успехов на благо отечественной науки!
На заседании диссертационного совета при Медико-генетическом научном центре имени академика Н.П. Бочкова 26 октября 2026 года состоялись защиты двух кандидатских диссертаций:
🔹врач-генетик, научный сотрудник лаборатории нейрогенетики Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова Дмитрий Михайлович Субботин защитил диссертационную работу на тему: «Клинико-генетические характеристики дистальных миопатий».
Работа посвящена комплексному изучению дистальных миопатий – редкой и генетически гетерогенной группы наследственных нервно-мышечных заболеваний.
🔹Младший научный сотрудник лаборатории молекулярной генетики человека отделения молекулярной и радиационной биофизики ПИЯФ им. Б.П. Константинова НИЦ «Курчатовский институт» и лаборатории медицинской генетики отдела молекулярно-генетических и нанобиологических технологий Первого СПбГМУ им. И.П. Павлова Анастасия Игоревна Безрукова защитила диссертацию «Поиск мишеней для терапии болезни Паркинсона, ассоциированной с мутациями в гене GBA1, на основе транскриптомного профилирования моделей in vitro и in vivo».
Заболевание является вторым по распространенности нейродегенеративным заболеванием после болезни Альцгеймера.
Коллектив МГНЦ сердечно поздравляет соискателей и их руководителей с успешной защитой и желает новых научных открытий и творческих успехов на благо отечественной науки!
🔥17❤10👍2
🧬 Специалисты МГНЦ впервые в России изучили заболевания, связанные с геном MORC2
Ген MORC2 кодирует белок, который регулирует работу многих других генов, в том числе помогает «выключать» те из них, которые клетке в данный момент не нужны.
Впервые связать ген с заболеваниями человека удалось в 2015 году.
Патогенные варианты в гене приводят к двум разным заболеваниям:
▫️болезнь Шарко-Мари-Тута, тип 2Z;
▫️недавно описанный синдром DIGFAN (задержка развития, нарушение роста, дисморфизм лица и аксональная нейропатия).
Исследование МГНЦ 🔬
Результаты нового исследования
специалистов лаборатории нейрогенетики и сотрудников других отделов Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, а также зарубежных лабораторий опубликованы в журнале Journal of Medical Genetics. Исследование выполнено в рамках госзадания Минобрнауки России.
▫️исследована выборка из 16 пациентов в возрасте от 2 до 53 лет: у 13 установлен синдром DIGFAN, у трех — болезнь Шарко-Мари-Тута;
▫️у большинства пациентов с DIGFAN первые симптомы появились в первый год жизни, при этом медианный возраст обследования составил 8 лет;
▫️молекулярно-генетическая диагностика, включая полноэкзомное и полногеномное секвенирование, выявила 11 различных вариантов в гене MORC2;
▫️функциональный анализ показал, что только один вариант значительно снижает уровень белка MORC2;
▫️кластерный анализ всех опубликованных случаев показал, что заболевания, связанные с MORC2 и проявляющиеся в раннем возрасте, делятся на две группы: с преимущественным поражением нервно-мышечного аппарата и с преобладанием поражения ЦНС.
— отметила заведующая лабораторией нейрогенетики МГНЦ, к.м.н., доцент Айсылу Фанзировна Муртазина.
Ген MORC2 кодирует белок, который регулирует работу многих других генов, в том числе помогает «выключать» те из них, которые клетке в данный момент не нужны.
Впервые связать ген с заболеваниями человека удалось в 2015 году.
Патогенные варианты в гене приводят к двум разным заболеваниям:
▫️болезнь Шарко-Мари-Тута, тип 2Z;
▫️недавно описанный синдром DIGFAN (задержка развития, нарушение роста, дисморфизм лица и аксональная нейропатия).
Исследование МГНЦ 🔬
Результаты нового исследования
специалистов лаборатории нейрогенетики и сотрудников других отделов Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, а также зарубежных лабораторий опубликованы в журнале Journal of Medical Genetics. Исследование выполнено в рамках госзадания Минобрнауки России.
▫️исследована выборка из 16 пациентов в возрасте от 2 до 53 лет: у 13 установлен синдром DIGFAN, у трех — болезнь Шарко-Мари-Тута;
▫️у большинства пациентов с DIGFAN первые симптомы появились в первый год жизни, при этом медианный возраст обследования составил 8 лет;
▫️молекулярно-генетическая диагностика, включая полноэкзомное и полногеномное секвенирование, выявила 11 различных вариантов в гене MORC2;
▫️функциональный анализ показал, что только один вариант значительно снижает уровень белка MORC2;
▫️кластерный анализ всех опубликованных случаев показал, что заболевания, связанные с MORC2 и проявляющиеся в раннем возрасте, делятся на две группы: с преимущественным поражением нервно-мышечного аппарата и с преобладанием поражения ЦНС.
«Подробное изучение клинических признаков таких редких заболеваний, как связанные с геном MORC2, а также выделение подгрупп в зависимости от преобладающих признаков позволит повысить настороженность врачей и сократить срок поиска причины. На сегодняшний день патогенетическая терапия для этих заболеваний отсутствует. Поэтому ранняя установка молекулярно-генетической причины позволяет своевременно проводить необходимые профилактические мероприятия»,
— отметила заведующая лабораторией нейрогенетики МГНЦ, к.м.н., доцент Айсылу Фанзировна Муртазина.
❤19🔥6👍2
Forwarded from Significo-АМГ
Сборник_тезисов_Форум_2026_Содружество.pdf
1 MB
📚 Дорогие друзья!
Сегодня стартует V Международный форум «Содружество без границ»!
В этом году мы впервые открыли приём научных работ в рамках Форума. Более 100 тезисов вошли в сборник, который уже опубликован на нашем сайте.
🖥 Ознакомиться со сборником
Прикрепляем сборник к этому посту – сохраняйте и делитесь с коллегами.
Ждём всех сегодня в Самарканде и онлайн! До встречи на Форуме!
Сегодня стартует V Международный форум «Содружество без границ»!
В этом году мы впервые открыли приём научных работ в рамках Форума. Более 100 тезисов вошли в сборник, который уже опубликован на нашем сайте.
Прикрепляем сборник к этому посту – сохраняйте и делитесь с коллегами.
Ждём всех сегодня в Самарканде и онлайн! До встречи на Форуме!
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
❤9
Media is too big
VIEW IN TELEGRAM
Филипп Свиридов: «Мой научный интерес - врожденные дефекты иммунитета, я занимаюсь поиском их молекулярно-генетической причины в когорте взрослых»
Сегодня в рубрике «Молодые ученые МГНЦ» о своей работе рассказывает врач-лабораторный генетик лаборатории молекулярно-генетической диагностики № 3, научный сотрудник ЦКП «Геном» Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова Филипп Спартакович Свиридов.
🔹Врожденные дефекты иммунитета крайне вариабельны и имеют множество стертых форм. Молекулярно-генетическая диагностика крайне важна, поскольку может отразиться на тактике лечения, а также результаты исследований необходимы при планировании семьи.
🔹Первичные иммунодефициты входят в программу расширенного неонатального скрининга с 2023 года, это позволяет выявить заболевание в первые дни жизни ребенка. Однако многие взрослые с врожденными дефектами иммунитета на сегодняшний день нуждаются в молекулярной диагностике.
Сегодня в рубрике «Молодые ученые МГНЦ» о своей работе рассказывает врач-лабораторный генетик лаборатории молекулярно-генетической диагностики № 3, научный сотрудник ЦКП «Геном» Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова Филипп Спартакович Свиридов.
🔹Врожденные дефекты иммунитета крайне вариабельны и имеют множество стертых форм. Молекулярно-генетическая диагностика крайне важна, поскольку может отразиться на тактике лечения, а также результаты исследований необходимы при планировании семьи.
🔹Первичные иммунодефициты входят в программу расширенного неонатального скрининга с 2023 года, это позволяет выявить заболевание в первые дни жизни ребенка. Однако многие взрослые с врожденными дефектами иммунитета на сегодняшний день нуждаются в молекулярной диагностике.
❤13👍5