Сотрудниками лаборатории редактирования генома Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова был разработан уникальный протокол получения базальных клеток респираторного тракта

Протокол получения базальных клеток респираторного тракта из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток человека был запатентован, а результаты и полная характеристика полученных клеток опубликованы в журнале Frontiers in Cell and Developmental Biology (Q1, импакт-фактор 5,5).

Специалисты лаборатории редактирования генома МГНЦ занимаются разработкой эффективного способа коррекции мутации F508del в гене CFTR, являющейся основной причиной муковисцидоза. По мнению ученых, целевыми клетками в легких для коррекции мутации являются именно базальные клетки, поэтому важно было получить 2D-модель для проведения экспериментов in vitro. Источниками базальных клеток явились клеточные линии от пациентов с муковисцидозом и здоровых доноров.

Таким образом, были получены клеточные модели, пригодные для разработки терапевтических решений в отношении муковисцидоза.

🧬Благодаря инновационной генной терапии британские врачи вернули слух девочке с редким генетическим заболеванием - слуховой невропатией

🔹18-месячная девочка стала самой молодой пациенткой в мире, получившей такой вид лечения.

🔹В ходе операции, которая продлилась всего 16 минут, врачи ввели путем инъекции рабочую копию гена.

🔹Наблюдения показали, что лечение дало практические результаты: ребенок начал реагировать на голоса родителей и даже произносить простые слова. Через 34 недели после операции врачи установили, что ее слух начал улавливать более мягкие звуки, включая шепот.

➡ В эфире программы «Доброе утро» на Первом канале вышел сюжет, посвященный работе фонда "Круг добра" с комментарием директора Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, главного внештатного специалиста Минздрава России по медицинской генетике, академика РАН Сергея Куцева