- 2016년 대학원생 때 가장 좋아했던 논문이 Feng Zhang의 Cas9친척인 Cpf1 발견 논문이었습니다. Feng zhang이 공동창업한 기업이 시리즈C를 유치합니다.

- Cas12d 는 ‘헤어핀‘ 구조가 된 가이드RNA를 사용하는데, 자연적으로 만들어진 헤어핀 RNA는 흔치않아서 off-target의 가능성을 줄어듦.

- 일단 희귀병을 타깃으로 연구하고있지만 CAR-T로도 적용 가능함. 최근 연구에선 DNA를 재조합하지 않고 RNA만을 재조합하는 Cas12d도 등장. (사진 첨부) RNAi기술보다 더 정교하게 강화된 car-T를 제조 가능하다는 연구내용(MEGA라고플랫폼 이름을 붙임..make genetic engineering great again아닐까)

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(CRIPSR 선구자, Feng Zhang의 유전자 편집 회사, Arbor, 소소한(?) $74M 투자유치)
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CRISPR 기반 유전자 편집 치료제 회사, Arbor Biotechnologies 가 $73.9M Series C 투자유치를 완료하였다. 이번 투자는 Arch Ventures partners 와 TCGX가 리드하고, 다수의 투자자들이 참여하였다.

Arbor사는 CRIPSR 기술 선구자 펑 장(Feng Zhang)이 공동창업한 회사이고, 기존 CRIPSR 유전자 편집 기술에서 사용되던 Cas9보다 크기가 작은 Cas13d를 이용한다.

이 회사는 2021년에 대규모 $215M Series B 투자를 유치한 바 있어서, 이번 Series C는 상대적으로 적은 규모라고 할 수 있다.

주력 제품 ABO-101는 원발성 고옥살산뇨증 1형(primary hyperoxaluria type 1, PH1)을 타겟으로 하고 1상을 이번 달에 개시한다. 이 질환은 AGXT 유전자 돌연변이로 발생하는 희귀 유전질환이다.

이 회사는 2016년에 설립되었고, 매사추세츠 케임브리지에 위치해 있다.

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(written by 심수민, 파트너스인베스트먼트)

텔레그램 채널: https://t.me/global_biohealthcare_news

https://www.globenewswire.com/news-release/2025/03/18/3044300/0/en/Arbor-Biotechnologies-Announces-73-9-Million-Series-C-Financing-to-Advance-Novel-Gene-Editing-Therapeutics.html

[현대차증권 제약/바이오 여노래]
리가켐바이오(141080)
BUY/150,000(유지/유지)
ADC 바이오텍의 영광스러운 진화에 동참하라

항암제의 CES, AACR 2025에서 리가켐이 직접 선보이는 미래
- 전임상 단계의 최신예 항암기술이 선보여지는 4월 AACR 학회, 초록은 3월 25일 공개 예정 초기 단계의 파이프라인이 가장 많은 있는 리가켐바이오의 최상의 데이터 발표 모멘텀
- AACR 2025에서 리가켐바이오가 직접 개발하는 2개의 파이프라인 공개 예정
- Sting agonist ADC LCB39, 단독요법과 면역항암제 병용을 통한 후기 치료로의 포지셔닝 기대
- LCB22A는 O-결합 글라이코실화 표적 ADC, 기존의 단백질만을 표적하는 항체에서 당화패턴까지 인식시켜 한 단계 개선된 표적능을 보유하여 유효성/안전성 개선이 기대.
- O-결합 글라이코실화 파이프라인은 Go therapeutics와 공동개발, Go therapeutics는 유사한 파이프라인을 로슈, 아스텔라스로 기술계약 이력 있어 추가 기술이전도 가능.

파트너사의 3종 파이프라인도 공개. 재미있는 타겟과 플랫폼 기술의 결과를 확인하자
- 파트너사 프로그램 3종도 공개. SOTIO Biotech의 LRRC15표적 ADC SOT106 공개 예정. LRRC15는 막통과단백질로 육종, 교모세포종, 흑색종에서 과발현되면서 종양의 전이를 촉진하고, 종양미세환경(Tumor microenviroment; TME)를 구축.
- AbbVie도 LRRC15파이프라인 개발했으나 유효성 부족으로 포기, 최근 Zai Lab 등 재시도 움직임 보이는 중. 2025년 1월 중국의 Zai Lab이 Medilink와 LRRC15 파이프라인인 ZL-6201의 ADC 콜라보레이션 계약을 체결하면서 재시도 움직임 보이는 중.
- IKSUDA Therapeutics의 CA242표적 ADC IKS04도 공개 예정. CA242는 췌장암, 대장암, 위암 등에서 암종의 진단 바이오마커로 사용되는 항원. CS5001로 기술력이 입증된 PBD 약물 마스킹/링커의 이중 기술이 적용
- IKS12는 FRα를 표적. 2024년 10월 EORTC-NCI-AACR에서 엘라히어 대비 우수성을 확인.

파트너사의 임상 진입도 가속화 중. 쏠쏠한 오노 약품공업의 마일스톤들도 기대된다.
- 최근 관심이 높아지는 ROR1 ADC, Cstone Pharmaceuticals의 임상 1b상 진입
- NextCure가 진행하는 B7-H4 ADC인 LNCB74의 임상 1상도 2025년 1월 첫 환자 투약 개시
- 오노 약품공업 기술계약도 2025년 IND와 임상1상 첫환자 투약 등의 추가 마일스톤 수령 기대

좋은 항체들의 재활용: 바이오배터 개발사로의 진화
- 새로운 사업 모델 공개. 현재까지 승인 ADC들의 입증된 항체는 그대로 유지하면서 바이오배터로 활용. 글로벌 제약사와의 새로운 형태의 파트너링과 플랫폼 확장 가능성 확보


* URL: https://buly.kr/3u2azDx

** 동 자료는 Compliance 규정을 준수하여 사전 공표된 자료이며, 고객의 증권 투자 결과에 대한 법적 책임소재의 증빙자료로 사용될 수 없습니다.

녹십자 알리글로 3월 수출 데이터

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=13683

리가켐바이오가 익수다(IKSUDA Therapeutics)의 최대주주가 됩니다.

- 지난 해 4분기 투자된 1,500만 달러(210억) 외에 추가로 1,000만 달러(140억)를 투자 예정, 총 350억 규모

- 익수다는 AbbVie에 인수된 immunogen에서 개발-임상-시판까지를 경험한 인력들이 주축으로 창업된 회사.

- CSO인 Robert Lutz는 캐싸일라 개발 인력.

- 현재 경영권을 보유했고 아마 별도로 운영되겠지만, 이 인수의 의미는 비전2030에서 공개된 ‘1개 adc 신약 자체 승인/시판’을 위한 임상-허가 전문가들의 영입이지 않을까 싶음.

- 초기 파이프라인 발굴과 연구개발이 리가켐바이오에서 진행되고, 발굴된 ADC의 임상/허가는 익수다가 진행하는 형태가 되지 않을까 추측.

- 익수다의 핵심 파이프라인은 리가켐의 IKS014(LCB14; HER2 adc)와 IKS03(CD19).

- 기대 모멘텀은 이미 중국에서 임상으로 증명된 LCB14의 글로벌 판권 LO가능성. 리가켐은 현금흐름이 발생했기에 350억 정도로 경영권을 확보한건 큰 돈 안들이고 여러 훌륭한 파이프라인을 획득한 것으로 보임.

- 근데 애초에 리가켐 기술 적용된 리가켐거 아닌가요? 라고 하신다면 현재 리가켐의 파이프라인들은 Trop2 adc를 제외하면 대부분 초기 및 전임상임을 고려했을때 임상물질이 추가되는 건 사실 바이오텍에겐 매우 큰 변화라고 보시면 됩니다. LO에 의존하느냐 임상개발까지 투자하느냐는 금액이 아예 다른 비즈니스니까요.

- 다만 작년 4분기 210억, 올해 내로 140억의 자금소모가 추가로 발생한다는 점과 LO가 되지 않으면 LCB14의 글로벌 임상 비용이 부담될 규모로 커질 수 있음.

- 리가켐은 올해 오노 약품공업등의 마일스톤+얀센이 옵션을 행사할 경우 약 3,000억원 규모의 현금흐름이 기대되기 때문에 단기적인 자금우려는 제한적.

https://n.news.naver.com/article/015/0005110319?sid=105

엥 처음…? 아닌거같은데..?

- LAZER001에서 렉라자는 1차 치료에서 2명의 환자에게 완전관해(CR) 를 확인했습니다.

- 다만 pCR(병리학적 완전관해)는 최초라고 합니다…만 유의미한 차이인지는 잘 모르겠습니다. 위의 2건은 영상학적 완전관해였습니다.

- 타그리소의 1차 세팅 완전관해율은 18%였습니다.

- 보통 ‘병리학적 완전관해’는 수술이 동반되다보니 타그리소의 Neoadjuvant(수술후 보조요법)에서 pCR은 확인되었는데, 3기 폐암이다보니 15%로 확인됩니다.

- 사실 표적항암제는 투약후 수술까지 안하니 병리학적 완전관해는 굳이..확인하지 않는 편으로 보입니다.

- ELCC에서 마리포사가 긍정적인 신호를 주었음에도 주가로 이어지지 못했는데, 뉴스가 결국 그 데이터를 기업가치로 이어지게 한 것 같습니다.

- 아무튼 T스러운 소리긴 하지만 좋은 뉴스라고 생각하기로 했습니다.

https://www.globenewswire.com/news-release/2025/03/25/3048592/33090/en/Axsome-Therapeutics-Announces-FOCUS-Phase-3-Trial-of-Solriamfetol-in-Adults-with-Attention-Deficit-Hyperactivity-Disorder-ADHD-Achieves-Primary-Endpoint.html

액섬 테라퓨틱스 - 수노시 ADHD 임상 3상 1차평가지표 달성

- 성인 ADHD환자에서 AISRS(ADHD Investigator Symptom Rating Scale)로 평가.
- 150mg 투약군에서 플라시보 대비 3점 더 감소하면서 확연한 감소(significant reduction) 확인 (p=0.039)
- 확장 임상으로 진행된 300mg에서는 통계적으로 유의미하지는 않았음.
- ADHD 증상 부담을 50%정도 완화시키는 것으로 확인.

[현대차증권 제약/바이오 여노래]
제약/바이오(OVERWEIGHT)
모두가 아밀린을 이뻐한다. 25년 1분기 비만치료제 시장 동향 정리

노보 노디스크의 카그리세마, 임상 2상 탑라인에서 아쉬운 결과 발표
- 일라이 릴리의 젭바운드(Zepbound; Tirzepetide)가 2024년 12월 위고비(Wegovy; Semaglutide)와의 직접 비교 임상 3b상 SURMOUNT-5(오픈라벨 임상)에서 평균적으로 47% 더 높은 체중 감소. 아직은 위고비가 우위지만 41%로 빠르게 점유율을 올리는 젭바운드
- 젭바운드와 경쟁하기 위해 개발된 카그리세마 2024년 12월 20일 공개된 REDEFINE 1에서 젭바운드 대비 체중감량효과 개선에 실패하며 아쉬운 결과 발표
- 2025년 3월 10일 카그리세마는 2형 당뇨 비만환자에게서도 젭바운드 대비 개선 효과 확인 실패

절반의 성공, 카그리세마가 증명한 결과는 "아밀린"의 범용성
- 아쉬운 데이터 발표되었지만 카그리세마는 노보 노디스크의 다음 비만치료제가 될 것으로 예상
- 노보 노디스크가 입증한 가치는 아밀린-카그리린티드의 범용성으로 앞으로의 복합제형 개발이 기대

카그리세마 그 다음, 노보 노디스크의 3중 작용제 라이선스 인 발표
- 노보 노디스크 GLP/GIP/GCG 삼중 작용제 UBT251 중국 TUL로부터 기술 도입. 총액 2.9조원 규모 계약
- 뒤늦은 3중 작용제 경쟁 참여는 카그리린티드의 경쟁력이 입증되었기 때문으로 분석

'범용성'에 중점을 둔다. Abbvie와 Gubra의 기술 계약
- AbbVie도 Gubra로부터 임상 1상 중인 아밀린 작용제 GUBamy를 기술 도입. 임상 1상에서 부분적인 체중감소 확인.
- 불확실한 GLP-1경쟁보다 우선 범용성 높은 아밀린을 선택. 추후 AbbVie도 인크레틴 계열 비만 치료제 기술 도입이 예상

그리고 또 한 번의 아밀린. Roche와 Zealand Pharma의 기술 계약
- 2025년 3월 12일 로슈, Zealand Pharma의 임상 2상 아밀린 작용제 페트렐린타이드 7.7조원 기술 도입
- 체중감량 효과가 확인/임상 후기단계가 프리미엄으로 작용, AbbVie-Gubra 대비 높은 가치. 이중 작용제 CT-388과의 병용을 발표하며 포지셔닝을 공개

생산도 미리미리 해야한다. Viking Therapeutics 공급이슈 해결
- Viking Therapeutics도 VK2735의 생산계약(CDMO)을 체결, 생산에 대한 불확실성도 후기임상기업들은 해소해야 하는 상황)

앞으로 핵심은 범용성. 6월 20일 ADA학회에서 발표되는 파이프라인들을 기대
- 6월 ADA2025의 관전포인트는 인크레틴 계열의 임상뿐만 아니라 범용성 높은 아밀린/유로코틴 등의 임상/비임상. 한미약품의 삼중 작용제 HM15275와 유로코르틴 작용제 HM17312의 발표 기대


* URL: https://buly.kr/7mBIkLE

** 동 자료는 Compliance 규정을 준수하여 사전 공표된 자료이며, 고객의 증권 투자 결과에 대한 법적 책임소재의 증빙자료로 사용될 수 없습니다.

Compass Therapeutics 임상 2상 결과 발표

- Tovecimig+Paclitaxel ORR 17.1% (vs Paclitaxel 5.3%), p-V 0.03으로 유의미한 Primary endpoint 달성

- PFS/OS는 아직 중앙값이 확인되지 않음

- CR환자는 4명이었으나 confirmed CR로는 1명(나머지는 다른 부위 전이)

- "안전성은 크게 다르지않다"고 한것으로 봐선 약 80%의 부작용을 유지하는 것으로 예상(그래도 Paclitaxel 단독 대비를 보여주는게 중요했는데)

- PFS / OS / DoR data expected Q4 2025, 2Q에 FDA와 논의한다고 했지만 아마 이 시점에 대략적으로 허가관련 얘기가 나올 것으로 예상.

- QNA에서 주요내용: 환자들의 중앙생존기간이 대충 어느정도인지? A: 환자들의 모집기간 평균 시점이 24년 2월, 즉 현재까지 13개월 정도 됨. (mOS가 13m+가능성)

- FDA의 추가임상 요구 가능성? A: 크지 않을 것으로 예상. 이미 통계적 유효성은 입증. BTC가 치료가 없어 중요.

총평: 유효성은 입증했으나 2상 인테림에서 보여준 35%에 달성하지 못함. 안전성 개선도 없을 것으로 예상됨. 13개월 이상의 OS가 확인되면 허가는 받을 수 있겠지만 기대보다는 아쉬운 데이터. BTC에서 1차로 올라가거나 CRC 임상이 가능할지는 잘 모르겠습니다.

P.S 에이비엘에 영향은? -> 아무튼 허가 가능성은 있고, 매출이 발생한다는 부분에서 기대보다 아쉬운 데이터라도 밸류를 하락시킬 요소로는 보이지 않음.

[현대차증권 제약/바이오 여노래]
에이비엘바이오(298380)
NOT RATED
Tovecimig(ABL001)의 아쉽지만 성공적인 결과 공개, 펀더멘털 영향은 제한적

Compass therapeutics Tovecimig(ABL001, VEGF-A/DLL4)의 병용 임상 공개
- 2025년 4월 1일 Compass therapeutics는 투자자 콜을 통해 현재 진행하고 있는 Tovecimig의 담도암 임상 2상 탑라인 결과를 공개. 에이비엘바이오가 기술계약한 ABL001을 항암화학요법인 파클리탁셀과 병용하였으며, 대조군으로 파클리탁셀 대비 유효성을 확인하는 임상
- 무작위로 파클리탁셀 또는 파클리탁셀과 Tovecimig을 투약한 환자로 배정된 환자는 파클리탁셀 단독 57명, Tovecimig+파클리탁셀 111명이었으며, 너무 빠른 사망 또는 이탈로 (투약 8주 후 CT-스캔을 통한 반응성 확인 불가) 제외된 환자는 Tovecimig+파클리탁셀 14.4%(vs 파클리탁셀 대조군 15.8%)로 유사. Tovecimig+파클리탁셀의 1차 평가 지표(Primary endpoint)인 객관적 반응률은 17.1%(vs 파클리탁셀 대조군 5.3%)였으며, 유의 확률(p-Value) 0.032로 파클리탁셀 대비 상대적으로 우수한 효과 입증에 성공

아쉽지만 가치 있는 결과, 보충해야 할 숙제들이 있을 수도
- 하지만 이전에 발표되었던 임상 2상 중간 결과에서의 Tovecimig+파클리탁셀의 37.5%의 객관적 반응률 결과와 비교하면 소폭 아쉬운 결과로 평가. 파클리탁셀 단독이나 표준치료요법인 ABC-06(FOLFOX 치료법)모두 약 5% 내외의 객관적 반응률을 보이고 있기에 2차 치료제로의 가속 승인을 위한 FDA와의 논의는 개시될 것으로 예상되나, 결국 Risk-Benefit 관점에서 FDA는 안전성이나 무진행중앙생존기간(mPFS), 중앙생존기간(mOS) 등의 2차 평가지표를 추가로 요청할 수도 있는 상황으로 판단
- 반응률은 중간결과 대비 낮았지만 2차 평가지표인 기간지표도 줄어들 가능성은 적은 것으로 발표. 이유는 1. 현재 임상의 사건-시간 분석 기준이 95% CI의 하단 값 기반으로 보수적으로 모델링되었음에도 아직 사건발생(사망)으로 수치가 도달하지 않았다는 점과 2. 마지막 환자 등록이 24년 9월, 환자들의 평균 등록 시점은 24년 2월로 2025년 연말에 2차 평가지표가 공개된다는 의미는 현재 시점만으로도 최소 13개월의 중앙 관찰기간이며, 현재에도 20%의 환자는 연구가 지속 중이라는 점을 언급하며 기대 이상으로 예상된다고 답변
- 추가적인 생존기간 관련 지표를 기대할 수 있는 부분은 암종양이 20% 이상 증가한 PD(Progression of Disease) 환자의 수가 Tovecimig+파클리탁셀에서 18명, 전체 환자 중 16.2% (vs 파클리탁셀 대조군 24명, 전체 환자 중 42.1%)로 대조군 대비 부분관해나 완전관해가 아니더라도 종양의 성장을 억제하는 효과가 확인되었다는 점도 고무적
- 안전성은 데이터를 공개하지 않았으며 “이전 연구와 안전성 프로파일이 유사함”을 기반으로 보았을 때 22명으로 확인했던 중간 결과와 큰 차이가 없을 것으로 추측. 3등급 이상 호중구감소증(Neutrophenia)가 약 80% 환자에게 발생했을 것으로 추측되며, 기존의 파클리탁셀 단독(Labled)보다 30% 높은 수치이자 현재 표준요법인 FOLFOX의 69%보다도 높은 수치
- 이 외에도 환자군에 대한 데이터와 담도암의 구분에 따른 세부 데이터, 표준요법 차이, 환자군의 크로스오버 비율이나 바이오마커 여부 등의 세부적인 내용은 미공개. 추후 임상 암학회를 통해 공개될 것으로 예상

에이비엘바이오의 기업가치 영향은 제한적으로 판단
- 현재 Tovecimig(ABL001)은 시판허가 시의 마일스톤과 매출액의 일부(약 8%)의 로열티 수령 예상. 이중항체 항암제의 가치보다 에이비엘바이오의 기술적 펀더멘털은 BBB셔틀 기술인 Grabody-T와 이를 적용한 ABL301이 핵심이다. 4월 2일 주가 상승은 전일 Tovecimig의 데이터 발표 기대감으로 인한 상승분만큼의 하락을 보였으나, 통계적으로는 1차 평가지표를 달성하며 성공한 데이터이기 때문에 하락폭은 제한적일 것으로 판단


* URL: https://buly.kr/4FsBekq

** 동 자료는 Compliance 규정을 준수하여 사전 공표된 자료이며, 고객의 증권 투자 결과에 대한 법적 책임소재의 증빙자료로 사용될 수 없습니다.

앞서 코멘트드린 내용과 동일한 의견입니다.

약간 아쉬운 결과로 승인은 가능하겠지만 예정보다 늦은 허가타임라인이 우려됩니다.

다만 에이비엘바이오의 본질적 기업가치는 BBB 셔틀이고, Compass의 데이터 발표는 관심도 증가와 성공 시 소폭 로열티 기반의 기업가치상승 기대 정도였기에 어제의 하락은 기대감만큼의 반영이었던 것으로 확인됩니다.

https://www.pharmnews.com/news/articleViewAmp.html?idxno=259078


혹시 자사주 매입을 하지 않으면 암살하겠다는 협박을 받고 계시다면 제가 대신 신고드릴 수 있습니다 언제든 연락주세요

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=14073

BBB셔틀의 위력

- AD/PD2025 학회에서 로슈의 트론티네맙이 임상1b·2a상 중간 분석 결과 28주간의 투여 후 고용량군 환자 81%의 뇌 내 ‘아밀로이드 수치’를 질병 기준 이하로 감소(vs 키선라(donanemab, 일라이릴리) 임상2상 24주 후 40% 도달

- ARIA-E 부작용 2.6%, ARIA-H 부작용 5.3% (vs 간네테루맙 24.9%)

트론티네맙은 간네테루맙에 Tfr BBB셔틀을 탑재한 파이프라인-> BBB셔틀이 항체의 유효성&안전성을 개선시키는 결과 확인
기존의 레켐비/키선라도 BBB셔틀로 전환할 가능성도 예상, 에이비엘바이오의 플랫폼도 임상 1상 완료가 6월임을 생각해보면 전혀 느린 속도가 아닙니다.

금일 공시를 통해 글로벌 제약사 GSK(시가총액 약 108조원)와의 Grabody-B(IGF1R 기반 뇌혈관장벽 투과도 개선 플랫폼) 기술이전 소식을 알리게 되었습니다.


본 계약은 당사의 계속될 플랫폼 계약의 시작으로서,

1. 글로벌에서도 손꼽히는 규모의 플랫폼 기술이전이며
2. IGF1R 기반 BBB 셔틀로서는 글로벌 최초의 플랫폼 기술이전 입니다.
3. 또한, 플랫폼 기술이전인 만큼 무한한 확장성(모달리티 X 타깃(에피톱 단위) 확장)을 가지고 있습니다.


기술이전의 총 계약규모는 약 4.1조원 (GBP 2,140,100,000)이며
계약금 및 단기 마일스톤으로 약 1,480억원 (GBP 77,100,000)을 수령하게 될 예정입니다.
- 계약금 : 약 739억원 (GBP 38,500,000원)
- 단기 마일스톤: 약 741억원 (GBP 38,600,000원)
또한, 로열티 역시 순매출에 따라 합의된 비율로 수령하게 됩니다.

이번 기술이전을 통해 GSK는

1. GSK가 보유하고 있는 복수의 신규 타깃(Novel Target)에 에이비엘바이오의 BBB셔틀(Grabody-B) 플랫폼을 적용하여
후보물질 개발 및 상업화를 진행할 수 있는 독점적 권리를 이전 받게 되며,
2. 항체 뿐만 아니라 올리고뉴클레오타이드(Oligonucleotide) 또는 폴리뉴클레오타이드(Polynucleotide) 등의 모달리티(Modality)로의
확장된 연구를 진행할 예정입니다. Nucleotide의 대표적인 기술에는 siRNA, ASO 등이 있습니다.


지난 1월 IR행사에서 설명드린 바와 같이
현재 글로벌 퇴행성뇌질환 시장에서 BBB 셔틀 기술 도입은 선택이 아닌 필수가 되었으며,
이러한 흐름에 맞춰 당사도 지속적인 성과를 만들어 나갈 수 있도록 노력하겠습니다.

또한, 이번 주 4월 9일 수요일에 개최되는 IR행사에서
본 계약의 의미를 포함하여,
연초 제시한 에이비엘바이오 성장의 네 가지 축 등에 대해
이상훈 대표님께서 직접 설명하는 자리가 마련되어 있으니 많은 관심과 참여 부탁드립니다.

[네 가지 성장 축]
1)신약(ABL001)
2)Grabody-B(IGF1R 기반 뇌혈관장벽 투과도 개선 플랫폼)
3)Grabody-T(4-1BB 기반 면역항암제 플랫폼)
4)이중항체 ADC


*기술이전 공시 링크 : https://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20250407900004
*에이비엘바이오 유튜브 IR 공시 링크 :
https://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20250404901168
*에이비엘바이오 애널리스트 간담회 공시 링크 :
https://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20250404901170
*에이비엘바이오 기업설명회 공시 링크 :
https://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20250404901171

에이비엘바이오- GSK
BBB셔틀 플랫폼 기술계약

총 규모 4.1조원, 선급금+단기마일스톤 1,480억원

- 다수의 모달리티 셔틀 적용(siRNA 등)

어제 있었던 에이비엘바이오의 간담회 노트 전달 드립니다. 중요하다고 생각되는 부분은 하이라이트 해 두었으니 포인트 위주로만 보셔도 도움이 되실 것 같습니다!

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-plan-phase-out-animal-testing-requirement-monoclonal-antibodies-and-other-drugs

FDA의 동물시험 대체, 얼마나 현실적일까?

<개요>
- 동물실험이 생체(in vivo)데이터를 제공하긴 하지만 한계가 뚜렷. 인간에게서 나오지 않는 부작용이 나오기도 하고 사람게서 나올 부작용이 안나오는 등 직접 적용이 어려웠음.
- 최근 실질적으로 약물의 전임상 결과를 AI를 기반으로 예측한게 Real world 데이터로 이어지고 있음. 단백질 구조결정학의 발달로 Off-Target이나 대사 과정 대해서도 어느정도 예측이 가능.
- 이미 FDA는 2020년부터 대체 실험에 대한 자료와 교육으로 전환을 어느 정도 예고. -> 2023년 자료를 보면 FDA는 동물 모델을 "요구"하는게 아니고, 과학적으로 위험 평가가 "보증"되는 연구를 요구.
- 이런 대체실험은 NAM(New Alternative Method)라고 부르는데, 이미 2023년부터 대체실험을 IND에 제출하면 상세하게 소개하고 적극 지원한다는 내용이 나옴.
- 미국 식품의약품안전청(FDA)의 약품평가조사센터, CFSAN(식품안전 및 응용영양센터)은 대체실험 중 Microphysiological Systems - 통칭 오가노이드라고 불리는 기술에 대해 펀딩도 했고 적극적인 관심이 있었음.

<결론>
1. 사실상 최고 수혜는 Organ-chip과 Organoid, 그리고 AI 일 것으로 예상.
- 오가노이드(또는 organ-on-a-chip)를 기반으로 한 기관모델들의 사용이 늘어날 것으로 기대. Organ-on-a-Chip기술 발달과 비임상 속도 증가, 비용 감소 기대 -> 바이오텍에 수혜
- AI는 databank가 점점 더 중요해지는 상황. 유전정보와 각 약물의 정보를 얼마나 복합적으로 확보하고 러닝시킬수있을까. 당연히 중국은 배제시킬 것 같고, 국내기업들의 허들이 클 듯.
- 근데 비용이 진짜 쌀까? 부분적으로 필수적인 내용을 빼면, 사실 원숭이나 대동물 비용보다는 오가노이드가 싸겠지만 Mouse보다 싸고 효율적이고 검증된 모델이 되기는 힘들지않을까 생각됨. "Don't Panic!" Mouse는 정말 신일 수도 있으니까요.

2. 실험동물의 수는 줄어들겠지만 사라지는게 아니다.
- 명료하게 '반복독성 시험은 동물없이 불가능하다' 라고 명시 중. 또한 대체 가능한 부분을 하라는거지 필수불가결한 부분은 아직도 존재. (ex, PDX/CDX등)

3. 그렇다고 FDA가 긍정회로를 돌리는 만큼 신약의 약가가 싸지지도 않을 것 같다.
- 당연하지만 신약개발에 투입되는 R&D비용의 절대다수는 원숭이같은 대동물실험이 아닌 "임상"이다. 여기까지 건드리면 그야말로 AI의 특이점이지 않을까.

4. 그럼 약가 얘기는 왜했을까? 왜냐면 바이오시밀러가 직접영향이기 때문일 것 같다.
- 결국 이미 승인된 약과 동등성만 증명하는데 임상 3상도 스킵하고, 임상 1상만 하면 되는데 그 임상 1상 진입하는 IND장벽까지 빠른속도로 낮아지면 각 기업들의 바이오시밀러 개발/시판 속도가 가속화 될 것으로 예상.
- 괜히 해당 보도자료에서 FDA가 "Human Monoclonal Antibody and other drugs"라고 명시한 게 아니라고 봄.
- 오늘도 셀트리온은 자사주를 얻고 경쟁력을 잃어버린 셈. 코스피 제약 대형주에서 괜히 유일한 하락이 아니다.

5. 왠지 중국/국내 임상 의약품들이 대거 수혜가 될 수도 있다(시밀러도 마찬가지).
- 해당 내용에 "real-world safety data from other countries" 라고 IND 인정 데이터가 명시됨. 즉 중국이나 국내에서 임상을 진행해 Real-world 데이터가 있다면 미국 IND가 수월해 질 것.
- 이렇다면 부담스럽게 임상 1상부터 글로벌로 진입하면서 고비용을 지불하기보다 국내 또는 아시아에서 1상을 진행해서 Real-World를 "빨리" 쌓고 미국 임상 진입으로 conformatory하게 1/2상을 디자인하는게 훨씬 더 도움이 될 수도 있음.

6. AI+오가노이드+임상CRO의 비즈니스 모델이 중요해질 것.
- Validation된 AI 예측모델을 보유했으면서도 이를 기반으로 고도화되는 "임상 디자인"을 수행하는 전문적인 기업들이 생길 것.
- 그만큼 human database가 어마어마하게 중요해지는 시점. 오늘도 병원/랩 딥프리저에서 썩어가는 어마어마한 데이터베이스들을 구축할 기업이던 정부과제던 뭔가가 필요하다.
- 생각보다 organoid와 organ-on-chip은 최신기술이라 지금도 지원받으면 충분히 기술력을 쌓을만 함.

7. 그래서 뭐 사요(X) 재밌어보이나요?
- Tempus AI(NASDAQ:TEM)가 오가노이드+AI모델링을 같이 하고 있음.
- Schrodinger Inc(NASDAQ:SDGR) 구조예측모델링 AI 소프트웨어 기업.
- Emulate bio : 비상장, 이미 상용화된 organ-chip 보유, 다수 빅파마 파트너링. Series E받음(상장 왜안했을까??)
- Owkin이라는 프랑스 기업. AI기반 진단+임상예측+모델링+디스커버리 같이 하는 기업.
- Chiron 이라는 비상장사. Organ-on-Chip 개발 중.