https://www.fiercepharma.com/pharma/its-official-senate-votes-confirm-rfk-jr-hhs-secretary?utm_medium=email&utm_source=nl&utm_campaign=LS-NL-FiercePharma&oly_enc_id=7542C6767501F7L
RFK Jr의 미국 보건복지부 지명 It’s official…
RFK Jr의 미국 보건복지부 지명 It’s official…
Fierce Pharma
It’s official: Senate votes to confirm RFK Jr. as HHS secretary
After two contentious Senate committee hearings on President Donald Trump’s nominee for HHS secretary, the votes are in: Robert F. Kennedy Jr. | The Senate on Thursday voted 52-48 to confirm President Donald Trump's nominee for health secretary.
[현대차증권 제약/바이오 여노래]
에이비엘바이오(298380)
NOT RATED
NDR후기: 퀀텀점프 바로 직전
Grabobdy-T와 Grabody-B 두 플랫폼 모두 확인되는 2025년
- 에이비엘바이오의 2025년 핵심 이벤트를 정리하면 1) 3월 말: ABL001의 담도암 임상 2상 결과 발표(Compass Therapeutics 직접 발표), 2) 6월 초: ABL111의 Chemo+삼중 임상 1상 결과 발표(IMab Biopharma-BMS) 3) 상반기 말: ABL301 파킨슨병 임상 1상 완료와 임상 2상 진입(SANOFI 진행), 4) 이중항체 ADC 2종의 IND진입. 2025년 기존 파이프라인 3종의 임상 결과 확인과 이중항체 ADC라는 최신 모달리티로 연구개발 가치 상승 기대.
- ABL001의 탑라인 결과는 3월 말로 예상, 항암화학요법 외의 치료제가 없는 담도암 2차/3차 치료제로의 데이터가 공개 예정. 미국에서 150명을 대상으로 100명의 화학요법+ABL001병용 환자와 50명의 화학요법 환자를 대조하는 임상 2상의 탑라인 결과. 2023년 1월 발표되었던 임상 2상 컷오프 결과(환자 24명)에서 반응률은 37.5%(vs 화학요법 0~5%), 무진행생존기간 9.4개월(vs 화학요법 4개월), 전체생존기간 12.5개월(vs 화학요법 6.2개월)로 확인. 3등급 이상 부작용이 75%의 환자에게서 발견되었으나, 가장 빈번하게 발생한 부작용은 50%의 호중구감소증(Neutropenia). 이는 파클리탁셀의 대표적인 부작용으로 파클리탁셀만 투약할 시에도 약 52%의 환자가 호중구감소증이 발생. 중단율 25%도 말기 치료 환자임을 감안했을 때 승인이 불가능한 수준은 아닌 것으로 판단. 2025년 내 승인, 2026년 시판도 가능할 것으로 기대. 에이비엘바이오가 수취할 수 있는 임상 2상 후 허가 마일스톤이 기대되며, 예상 로열티는 High single로 예상.
- ABL111은 클라우딘 18.2(Claudin 18.2)를 표적하는 4-1BB 이중항체, 상반기 말(5/1~6/4)에 있을 미국 암학회(ASCO 2025)에서 ABL111과 면역항암제 옵디보(Opdivo; Nivolumab), 화학요법의 3중 병용 요법이 공개 예정. 미국/중국에서 진행된 임상 1b상으로 총 17명의 환자에게 용량증진으로 투약, 2025년 1월까지 한계용량 및 용량한계독성은 발견되지 않음. BMS의 옵디보 공급계약과 같이 기술이전 우선협상권 계약까지 완료. Astellas의 빌로이(Viloy, Zolbetuximab)의 등장과 특허만료로 위암에서 옵디보의 매출 하락이 예상, 클라우딘 18.2 저발현 환자까지 포괄할 수 있는 ABL111은 데이터를 통해 위암 시장의 매력적인 파이프라인이 될 것으로 기대.
- ABL301은 파킨슨병 임상 1상 완료 후 CSR수령이 상반기 말로 예상. 현재 임상은 2월 종료 예상으로 Clinicaltrial.gov에 공지. 임상 1상은 안전성과 약물의 뇌 투과성을 확인할 수 있을 것으로 예상. 24년 10월 SANOFI로 ABL301의 제조 기술 이전 마일스톤 수령. 결국 임상 2상을 직접 수행하기 위한 제조 기술을 2상 진행 전에 미리 이전 받은 것으로 분석. 임상 2상 직접 진행 시 ABL301에 탑재된 BBB셔틀 플랫폼(Grabody-B)의 기술력 입증. 24년 하반기부터 논의되던 추가적인 기술 계약도 BBB셔틀 기술이 탑재된 파이프라인인 것으로 확인. 임상으로 증명되고 있는 상태이기에 이전의 SANOFI 딜보다 조건도, 규모도 유리할 것으로 예상. 트랜스페린 계열보다 높은 뇌발현율과 전달율로 앞으로 개발될 다양한 알츠하이머 치료제들로의 계약 확장 기대.
- 이중항체 ADC 파이프라인 2개는 하반기 말 IND진입 예정. IND 전까지 표적 미공개, 표적 공개 시 기술 유출 우려. 이중항체 ADC는 비임상만 30건 내외로 확인되는 블루오션. 단일 표적 ADC의 최근 옥석가리기가 시작되면서 더 이목을 받을 수 있을 것으로 기대.
* URL: https://buly.kr/BTP0eD7
** 동 자료는 Compliance 규정을 준수하여 사전 공표된 자료이며, 고객의 증권 투자 결과에 대한 법적 책임소재의 증빙자료로 사용될 수 없습니다.
에이비엘바이오(298380)
NOT RATED
NDR후기: 퀀텀점프 바로 직전
Grabobdy-T와 Grabody-B 두 플랫폼 모두 확인되는 2025년
- 에이비엘바이오의 2025년 핵심 이벤트를 정리하면 1) 3월 말: ABL001의 담도암 임상 2상 결과 발표(Compass Therapeutics 직접 발표), 2) 6월 초: ABL111의 Chemo+삼중 임상 1상 결과 발표(IMab Biopharma-BMS) 3) 상반기 말: ABL301 파킨슨병 임상 1상 완료와 임상 2상 진입(SANOFI 진행), 4) 이중항체 ADC 2종의 IND진입. 2025년 기존 파이프라인 3종의 임상 결과 확인과 이중항체 ADC라는 최신 모달리티로 연구개발 가치 상승 기대.
- ABL001의 탑라인 결과는 3월 말로 예상, 항암화학요법 외의 치료제가 없는 담도암 2차/3차 치료제로의 데이터가 공개 예정. 미국에서 150명을 대상으로 100명의 화학요법+ABL001병용 환자와 50명의 화학요법 환자를 대조하는 임상 2상의 탑라인 결과. 2023년 1월 발표되었던 임상 2상 컷오프 결과(환자 24명)에서 반응률은 37.5%(vs 화학요법 0~5%), 무진행생존기간 9.4개월(vs 화학요법 4개월), 전체생존기간 12.5개월(vs 화학요법 6.2개월)로 확인. 3등급 이상 부작용이 75%의 환자에게서 발견되었으나, 가장 빈번하게 발생한 부작용은 50%의 호중구감소증(Neutropenia). 이는 파클리탁셀의 대표적인 부작용으로 파클리탁셀만 투약할 시에도 약 52%의 환자가 호중구감소증이 발생. 중단율 25%도 말기 치료 환자임을 감안했을 때 승인이 불가능한 수준은 아닌 것으로 판단. 2025년 내 승인, 2026년 시판도 가능할 것으로 기대. 에이비엘바이오가 수취할 수 있는 임상 2상 후 허가 마일스톤이 기대되며, 예상 로열티는 High single로 예상.
- ABL111은 클라우딘 18.2(Claudin 18.2)를 표적하는 4-1BB 이중항체, 상반기 말(5/1~6/4)에 있을 미국 암학회(ASCO 2025)에서 ABL111과 면역항암제 옵디보(Opdivo; Nivolumab), 화학요법의 3중 병용 요법이 공개 예정. 미국/중국에서 진행된 임상 1b상으로 총 17명의 환자에게 용량증진으로 투약, 2025년 1월까지 한계용량 및 용량한계독성은 발견되지 않음. BMS의 옵디보 공급계약과 같이 기술이전 우선협상권 계약까지 완료. Astellas의 빌로이(Viloy, Zolbetuximab)의 등장과 특허만료로 위암에서 옵디보의 매출 하락이 예상, 클라우딘 18.2 저발현 환자까지 포괄할 수 있는 ABL111은 데이터를 통해 위암 시장의 매력적인 파이프라인이 될 것으로 기대.
- ABL301은 파킨슨병 임상 1상 완료 후 CSR수령이 상반기 말로 예상. 현재 임상은 2월 종료 예상으로 Clinicaltrial.gov에 공지. 임상 1상은 안전성과 약물의 뇌 투과성을 확인할 수 있을 것으로 예상. 24년 10월 SANOFI로 ABL301의 제조 기술 이전 마일스톤 수령. 결국 임상 2상을 직접 수행하기 위한 제조 기술을 2상 진행 전에 미리 이전 받은 것으로 분석. 임상 2상 직접 진행 시 ABL301에 탑재된 BBB셔틀 플랫폼(Grabody-B)의 기술력 입증. 24년 하반기부터 논의되던 추가적인 기술 계약도 BBB셔틀 기술이 탑재된 파이프라인인 것으로 확인. 임상으로 증명되고 있는 상태이기에 이전의 SANOFI 딜보다 조건도, 규모도 유리할 것으로 예상. 트랜스페린 계열보다 높은 뇌발현율과 전달율로 앞으로 개발될 다양한 알츠하이머 치료제들로의 계약 확장 기대.
- 이중항체 ADC 파이프라인 2개는 하반기 말 IND진입 예정. IND 전까지 표적 미공개, 표적 공개 시 기술 유출 우려. 이중항체 ADC는 비임상만 30건 내외로 확인되는 블루오션. 단일 표적 ADC의 최근 옥석가리기가 시작되면서 더 이목을 받을 수 있을 것으로 기대.
* URL: https://buly.kr/BTP0eD7
** 동 자료는 Compliance 규정을 준수하여 사전 공표된 자료이며, 고객의 증권 투자 결과에 대한 법적 책임소재의 증빙자료로 사용될 수 없습니다.
https://www.fiercebiotech.com/biotech/radiance-rolls-ror1-race-paying-15m-adc-rival-mercks-frontrunner
중국 CSPC Megalith Biopharmaceutical, 미국 소재 바이오텍인 Radiance Biopharma에 ROR1-ADC 기술이전 계약 체결 발표(계약금 1,500만달러, 계약총액 11.65억달러 규모).
최근 중국 임상 1상 IND 승인 받은 단계에서도 1조원이 넘는 규모의 기술이전을 체결했습니다. 당사의 ROR1-ADC ‘CS5001(LCB71)’ 파트너사인 CStone 역시 연내 3자 기술이전을 목표로 하고 있다고 밝힌 바 있는 만큼 현재 임상 중인 ROR1-ADC 중에서 가장 좋은 임상 결과를 발표한 바 있고, 임상 1b상 진행 중인 CS5001의 계약규모도 관심있게 지켜봐 주시면 좋을 것 같습니다. CStone이 3자 기술이전할 경우 당사는 합의된 비율에 따라 수익배분을 받게 됩니다.
중국 CSPC Megalith Biopharmaceutical, 미국 소재 바이오텍인 Radiance Biopharma에 ROR1-ADC 기술이전 계약 체결 발표(계약금 1,500만달러, 계약총액 11.65억달러 규모).
최근 중국 임상 1상 IND 승인 받은 단계에서도 1조원이 넘는 규모의 기술이전을 체결했습니다. 당사의 ROR1-ADC ‘CS5001(LCB71)’ 파트너사인 CStone 역시 연내 3자 기술이전을 목표로 하고 있다고 밝힌 바 있는 만큼 현재 임상 중인 ROR1-ADC 중에서 가장 좋은 임상 결과를 발표한 바 있고, 임상 1b상 진행 중인 CS5001의 계약규모도 관심있게 지켜봐 주시면 좋을 것 같습니다. CStone이 3자 기술이전할 경우 당사는 합의된 비율에 따라 수익배분을 받게 됩니다.
Fierce Biotech
Radiance rolls into ROR1 race, paying $15M for ADC rival to Merck’s frontrunner
Radiance Biopharma is heating up the ROR1 race. The U.S. | Radiance Biopharma is heating up the ROR1 race. The U.S. biotech is paying China’s CSPC Megalith Biopharmaceutical $15 million upfront for rights to an antibody-drug conjugate, securing itself a shot…
찹츄만판당🎤
https://www.fiercebiotech.com/biotech/radiance-rolls-ror1-race-paying-15m-adc-rival-mercks-frontrunner 중국 CSPC Megalith Biopharmaceutical, 미국 소재 바이오텍인 Radiance Biopharma에 ROR1-ADC 기술이전 계약 체결 발표(계약금 1,500만달러, 계약총액 11.65억달러 규모). 최근 중국 임상 1상 IND 승인 받은 단계에서도…
리가켐-에이비엘 바이오의 ROR1 ADC도 sub-licensing된다면 이미 임상1상 진입+경쟁력있는 데이터로 가치가 더 높을 것으로 예상됩니다. (참고로 merck는 2.75B에 VelosBio를 인수하면서 파이프라인 획득)
👍1
https://seekingalpha.com/news/4412104-viking-therapeutics-jumps-amid-renewed-takeover-speculation
바이킹 테라퓨틱스 화이자와 M&A논의 뉴스, 이전 일라이 릴리는 주당$40-50불의 인수 제시. 뉴스 전 주가 $29, 프리미엄 고려하면 주당 약 $55-60불이 바이킹의 기대치가 아닐지
바이킹 테라퓨틱스 화이자와 M&A논의 뉴스, 이전 일라이 릴리는 주당$40-50불의 인수 제시. 뉴스 전 주가 $29, 프리미엄 고려하면 주당 약 $55-60불이 바이킹의 기대치가 아닐지
Seeking Alpha
Viking Therapeutics jumps amid renewed takeover speculation
Viking Therapeutics (VKTX) surges 10% on renewed takeover speculation, with Pfizer rumored as a potential buyer.
👍1
https://www.fiercepharma.com/pharma/bristol-myers-squibb-notches-overall-survival-win-opdivo-pre-operative-nsclc
CheckMate-816
Opdivo+doublet chemo
수술 전 요법-> 통계적으로 유의미한 결과 확보 (2차 지표 달성, 1차는 이미 달성해서 승인된 상태)
환자는 EGFR또는 ALK가 없는 절제가능 폐암환자들이었음 -> EGFR/ALK 등 각 표적항암제도 이쪽 라인으로 올라오려는 추세
CheckMate-816
Opdivo+doublet chemo
수술 전 요법-> 통계적으로 유의미한 결과 확보 (2차 지표 달성, 1차는 이미 달성해서 승인된 상태)
환자는 EGFR또는 ALK가 없는 절제가능 폐암환자들이었음 -> EGFR/ALK 등 각 표적항암제도 이쪽 라인으로 올라오려는 추세
Fierce Pharma
Bristol Myers Squibb notches overall survival win with Opdivo in preoperative NSCLC
Bristol Myers Squibb has bolstered its case for Opdivo to be used as a preoperative treatment for non-small cell lung cancer (NSCLC) as it has
Forwarded from 리가켐바이오 IR/PR 공식 채널
CStone에서는 연내 CS5001 제3자 기술이전을 목표로 하고 있다고 밝힌 바 있습니다. 최근 JPM HC Conference에서도 미팅을 진행한 것으로 알려졌습니다.
https://www.businesswire.com/news/home/20250224344635/en/Summit-Therapeutics-Announces-Clinical-Trial-Collaboration-with-Pfizer-to-Evaluate-Ivonescimab-in-Combination-with-Pfizer-Antibody-Drug-Conjugates-ADCs
Summit Therapeutics의 PD-1xVEGF 이중항체 Ivonescimab, Pfizer 의 ADC와의 병용임상평가 콜라보레이션 발표
면역항암제-ADC의 병용으로 NSCLC와 고형암종에서 안전성과 유효성 확인
Summit Therapeutics의 PD-1xVEGF 이중항체 Ivonescimab, Pfizer 의 ADC와의 병용임상평가 콜라보레이션 발표
면역항암제-ADC의 병용으로 NSCLC와 고형암종에서 안전성과 유효성 확인
BusinessWire
Summit Therapeutics Announces Clinical Trial Collaboration with Pfizer to Evaluate Ivonescimab in Combination with Pfizer Antibody…
Summit Therapeutics Inc. (NASDAQ: SMMT) today announced a clinical trial collaboration with Pfizer Inc. (NYSE: PFE) to evaluate ivonescimab, a novel,
찹츄만판당🎤
https://www.businesswire.com/news/home/20250224344635/en/Summit-Therapeutics-Announces-Clinical-Trial-Collaboration-with-Pfizer-to-Evaluate-Ivonescimab-in-Combination-with-Pfizer-Antibody-Drug-Conjugates-ADCs Summit Therapeutics의 PD-1xVEGF 이중항체 Ivonescimab…
계약내용을 보면 Pfizer가 임상비용을, Summit이 Ivonescimab을 제공. 결국 후기치료제로 포지셔닝되는 Pfizer-Seagen 계열의 ADC들의 경쟁력을 높이기 위한 전략으로 보입니다. 후기 3/4L 치료제로서 Ivonescimab+ADC가 경쟁력이 있을 것으로 예상하는 것 같습니다. (그러게 Seagen 살 돈으로 Summit 을 좀 빨리 샀더라면...)
https://www.biospectator.com/news/view/24384
은근히 흥미로운 잡다한 정보
<신약 무작정 비싸게 팔면 되는거 아니냐? 아닙니다.>
블루버드 바이오가 2월 21일 Carlyle Group and SK Capital에 $29M(416억원)의 선급금을 받고 매각됨. 주당 3달러로 매겨진 가격. 주주들은 27년 말까지 판매되는 유전자치료제가 $600M에 도달하면 주당 6.84달러를 추가로 받기로 하는 계약. 블루버드 바이오->유전자치료제 바이오텍, 2010년 설립, 2013년 IPO. 핵심 플랫폼(?)은 렌티바이러스벡터(LV)를 기반으로 한 유전자치료제 개발, IPO이후 10년의 연구개발의 성과로 렌티바이러스 벡터 이용 치료제인 진테글로 승인, 나머지도 모두 렌티바이러스 기반으로 제작.
<승인 약물도 있는데 그럼 지금 사면 7달러 벌수도 있지 않을까요? 네 아닐거같아요>
① 리프제니아(LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) 겸형적혈구빈혈증 유전자치료제 /310만 달러(43억원) – 2023.12 승인 (리프제니아 매출은 2024년 $55M, 2027년 기준 $252M 기대)
② 스카이소나(SKYSONA™ (elivaldogene autotemcel) 대뇌 부신백질이영양증(CALD), 가격 300만 달러(43억원) – 2022.09 승인 (스카이소나 매출은 2024년 $17M, 2027년 기준 $30M 기대)
③ 진테글로(ZYNTEGLO® (betibeglogene autotemcel) 수혈 의존성 베타 지중해빈혈, 280만 달러(40억원) – 2022.08 승인 (진테글로 매출은 2024년 $73M, 2027년 기준 $138M)
결국 세 개 제품 포트폴리오 매출 다 합쳐도 2027년 기준 $420M. 주당 6.87은 결국 받기 매우 어려운 상황(당연히 그러니까 PE도 이런 조건을 걸었겠지만)
<버텍스보니까 잘 되던데? 왜 잘 안된거지?>
우선 렌티바이러스 기반 유전자치료제들이나 다른 유전자치료제들도 결국 환자의 조혈모세포를 뺀 다음 렌티바이러스로 교정(유전자 삽입/제거) 후 다시 환자에게 조혈모세포를 주입하여 치료하는 방식을 사용. 근데 이러기 위해 일단 보기만해도 해야 할 일이 많음.
환자 입원->메디컬 체크->조혈모세포 채취->조혈모세포 랩으로 전달->조혈모세포 배양->프리컨디셔닝->렌티바이러스 transduction(20시간정도)->릴리즈 테스트->다시 병원으로 전달->환자에게 주입->환자 컨디셔닝..대충 생각만 해봐도 어마어마한 프로세스를 거친다. 보고서를 보면 환자에서 조혈모세포를 채취한 뒤 다시 투약받는데 걸리는 기간은 2분기, 즉 6개월. 그만큼 세포 배양-바이러스 transduction-릴리즈 테스트가 오래 걸렸을 거란 얘기. 그러니 한 명의 환자가 들어와도 최소 6개월의 딜레이타임이 걸리고, 고정운영비는 계속해서 지출하는 구조. 환자가 그럼 생각보다 많았어야만 했는데 그렇지 않았다는 결론.
문제는 몇 가지 있겠지만, 우선 매출 원가와 연구개발비. 2023년 보고서를 보면 2023년에는 총 $29M의 매출이 발생했지만 매출원가는 $33M으로 사실상 적자. 여기에 연구개발비 $167M은 덤. 결국 손실만 $244M을 기록, 이것저것 합치면 $211M(3,011억원) 적자. 2022년에도 $230M(3,282억원)이 적자였음을 감안하면 연구개발비 소모를 버틸 수가 없는 구조였음. 운영비용도 증가했는데($140M -> $160M) 마케팅 비용 일부와 시설 관리 비용의 증가였음.
매출원가는 대부분 생산/배송 비용. 그리고 인증치료센터(QTC)의 운영 비용이 포함-> 바로 이 QTC가 문제였을지도. 버텍스와 CRISPR Therapeutics의 QTC가 각각 25개씩이었는데, Bluebird Bio는 64개를 보유. 물론 QTC가 잘 갖춰져야 희귀환자를 빠르게 등록해서 판매할 수 있다는 전략적인 선택이긴 했겠지만(+미국에서만 팔았어야하니 최대한 미국환자를 늘리기 위한 전략이었겠지만), 체급에 맞지 않는 선택을 한 것 같다는 생각을 지울 수 없음. 참고로 유사한 희귀질환 치료제를 판매하는 버텍스의 OP마진은 46%.
두 번째는 높은 가격. 리프제니아와 동일한 적응증(겸형적혈구빈혈증)을 대상으로 했던 카스게비(CASGEVY)를 보면 220만 달러로 310만 대비 30%나 저렴했음. 물론 효과가 상대적으로 조금 더 좋았기에 그럴 수도 있지 않나? 하겠지만 카스게비는 받지 않은 혈액암 블랙박스가 리프제니아에는 붙었고(환자 입장에선 식겁할만한 정보임. 그냥 안고살면 사실 큰일은 안나는건데 괜히 고치려다 혈액암으로 죽을수있다면 누가 선택할까), 실질적으로 효과 자체가 90만 달러(한화로 12억원)을 더 지불할 정도였냐 물어보면 그게 아니었으니 덜 팔리지 않았을까?
그리고 이 가격은 결정적으로 세 번째 문제로 이어지는데, 가격협상 실패로 유럽이라는 거대한 시장을 잃게 만들었음. 유럽 시장은 희귀질환 환자가 많이 있기도 하고, 겸형 적혈구 빈혈증이 히스패닉+아프리카계 흑인에서 많이 발생하기 때문에 유럽에도 환자가 많음(서유럽 인구의 평균 3~4%가 흑인). 근데 유럽 시장을 통째로 배제해버리면서 환자가 예상보다 적어짐. 참고로 카스게비의 24년 매출은 $66M, 2027년 기대 매출은 $1,144M로 리프제니아의 4배.
<그래서 남은게 있을까요?>
IPO전까지 펀딩 규모 $262.4m, 2014 $150 m, 2017 $600M, 2018 $400M, 2020 $400M, 2021 $75M(Private), 2023년 $120M, $125M, 24년 175M(Dept)
다 합치면 2024년까지 투자된 금액은 전체 Public Offering(대충 유상증자)로 총 6번을 했고, 한번의 부채(CB인듯)와 Private funding까지 합쳐 총 $2.3B (3.3조원)을 투자받았음.
반면 매출은, 22년 $102M, 23년 $95M에 priority voucher를 판매했고 2024년까지만 보면 매출은 진테글로(3.7+3+17+73)+스카이소나(12+17)+리프제니아(55)=$181M. 결국 다 합치면 $378M(5,431억원).
예상되는 3개 제품의 2025년 매출은 $218M(113+20+85, 3132억원), 2026년 매출은 $303M(109+26+168, 4353억원), 2027년 매출은 $420(252+30+138, 6034억원으로, 결국 2027년까지의 매출을 합쳐도 총 1.9조원으로 여전히 전체 투자금의 절반보다 조금 더 큰 매출을 낸 수준. 영업이익으로는 당연히 이익률이 마이너스여서 BEP달성만 해도 다행일 것으로 보입니다.
<계속해서 생각하게 되는 사실, 약을 만드는 건 효능보다 전략이다>
2024년 말까지 승인된 유전자치료제는 전체 38개인데, 이 모든 약이 적자는 아닙니다. 버텍스는 희귀질환 치료제를 잘만 판매하고 있고 렌말디나 비주벡은 잘 팔리고 영업이익도 잘 나오거든요.
결국은 앞서 지적된 몇 가지 전략적 실패가 현금성 자산의 고갈과 기업가치 하락을 가져왔다고 보는게 맞을 것 같습니다. 사실 블루버드바이오가 했던 아묻따 6회 유증이라는 걸 국내 기업은 따라할수도 없다 생각해보면, 자금조달이 제한적인 국내 바이오텍일수록 약물에 대한 객관적 평가, 시장의 변화에 대한 판단, 개발 전략과 자금에 대한 선택과 고민, 집중은 더욱 더 치열하게 해야하는게 아닐까 생각이 드는 밤입니다.
은근히 흥미로운 잡다한 정보
<신약 무작정 비싸게 팔면 되는거 아니냐? 아닙니다.>
블루버드 바이오가 2월 21일 Carlyle Group and SK Capital에 $29M(416억원)의 선급금을 받고 매각됨. 주당 3달러로 매겨진 가격. 주주들은 27년 말까지 판매되는 유전자치료제가 $600M에 도달하면 주당 6.84달러를 추가로 받기로 하는 계약. 블루버드 바이오->유전자치료제 바이오텍, 2010년 설립, 2013년 IPO. 핵심 플랫폼(?)은 렌티바이러스벡터(LV)를 기반으로 한 유전자치료제 개발, IPO이후 10년의 연구개발의 성과로 렌티바이러스 벡터 이용 치료제인 진테글로 승인, 나머지도 모두 렌티바이러스 기반으로 제작.
<승인 약물도 있는데 그럼 지금 사면 7달러 벌수도 있지 않을까요? 네 아닐거같아요>
① 리프제니아(LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) 겸형적혈구빈혈증 유전자치료제 /310만 달러(43억원) – 2023.12 승인 (리프제니아 매출은 2024년 $55M, 2027년 기준 $252M 기대)
② 스카이소나(SKYSONA™ (elivaldogene autotemcel) 대뇌 부신백질이영양증(CALD), 가격 300만 달러(43억원) – 2022.09 승인 (스카이소나 매출은 2024년 $17M, 2027년 기준 $30M 기대)
③ 진테글로(ZYNTEGLO® (betibeglogene autotemcel) 수혈 의존성 베타 지중해빈혈, 280만 달러(40억원) – 2022.08 승인 (진테글로 매출은 2024년 $73M, 2027년 기준 $138M)
결국 세 개 제품 포트폴리오 매출 다 합쳐도 2027년 기준 $420M. 주당 6.87은 결국 받기 매우 어려운 상황(당연히 그러니까 PE도 이런 조건을 걸었겠지만)
<버텍스보니까 잘 되던데? 왜 잘 안된거지?>
우선 렌티바이러스 기반 유전자치료제들이나 다른 유전자치료제들도 결국 환자의 조혈모세포를 뺀 다음 렌티바이러스로 교정(유전자 삽입/제거) 후 다시 환자에게 조혈모세포를 주입하여 치료하는 방식을 사용. 근데 이러기 위해 일단 보기만해도 해야 할 일이 많음.
환자 입원->메디컬 체크->조혈모세포 채취->조혈모세포 랩으로 전달->조혈모세포 배양->프리컨디셔닝->렌티바이러스 transduction(20시간정도)->릴리즈 테스트->다시 병원으로 전달->환자에게 주입->환자 컨디셔닝..대충 생각만 해봐도 어마어마한 프로세스를 거친다. 보고서를 보면 환자에서 조혈모세포를 채취한 뒤 다시 투약받는데 걸리는 기간은 2분기, 즉 6개월. 그만큼 세포 배양-바이러스 transduction-릴리즈 테스트가 오래 걸렸을 거란 얘기. 그러니 한 명의 환자가 들어와도 최소 6개월의 딜레이타임이 걸리고, 고정운영비는 계속해서 지출하는 구조. 환자가 그럼 생각보다 많았어야만 했는데 그렇지 않았다는 결론.
문제는 몇 가지 있겠지만, 우선 매출 원가와 연구개발비. 2023년 보고서를 보면 2023년에는 총 $29M의 매출이 발생했지만 매출원가는 $33M으로 사실상 적자. 여기에 연구개발비 $167M은 덤. 결국 손실만 $244M을 기록, 이것저것 합치면 $211M(3,011억원) 적자. 2022년에도 $230M(3,282억원)이 적자였음을 감안하면 연구개발비 소모를 버틸 수가 없는 구조였음. 운영비용도 증가했는데($140M -> $160M) 마케팅 비용 일부와 시설 관리 비용의 증가였음.
매출원가는 대부분 생산/배송 비용. 그리고 인증치료센터(QTC)의 운영 비용이 포함-> 바로 이 QTC가 문제였을지도. 버텍스와 CRISPR Therapeutics의 QTC가 각각 25개씩이었는데, Bluebird Bio는 64개를 보유. 물론 QTC가 잘 갖춰져야 희귀환자를 빠르게 등록해서 판매할 수 있다는 전략적인 선택이긴 했겠지만(+미국에서만 팔았어야하니 최대한 미국환자를 늘리기 위한 전략이었겠지만), 체급에 맞지 않는 선택을 한 것 같다는 생각을 지울 수 없음. 참고로 유사한 희귀질환 치료제를 판매하는 버텍스의 OP마진은 46%.
두 번째는 높은 가격. 리프제니아와 동일한 적응증(겸형적혈구빈혈증)을 대상으로 했던 카스게비(CASGEVY)를 보면 220만 달러로 310만 대비 30%나 저렴했음. 물론 효과가 상대적으로 조금 더 좋았기에 그럴 수도 있지 않나? 하겠지만 카스게비는 받지 않은 혈액암 블랙박스가 리프제니아에는 붙었고(환자 입장에선 식겁할만한 정보임. 그냥 안고살면 사실 큰일은 안나는건데 괜히 고치려다 혈액암으로 죽을수있다면 누가 선택할까), 실질적으로 효과 자체가 90만 달러(한화로 12억원)을 더 지불할 정도였냐 물어보면 그게 아니었으니 덜 팔리지 않았을까?
그리고 이 가격은 결정적으로 세 번째 문제로 이어지는데, 가격협상 실패로 유럽이라는 거대한 시장을 잃게 만들었음. 유럽 시장은 희귀질환 환자가 많이 있기도 하고, 겸형 적혈구 빈혈증이 히스패닉+아프리카계 흑인에서 많이 발생하기 때문에 유럽에도 환자가 많음(서유럽 인구의 평균 3~4%가 흑인). 근데 유럽 시장을 통째로 배제해버리면서 환자가 예상보다 적어짐. 참고로 카스게비의 24년 매출은 $66M, 2027년 기대 매출은 $1,144M로 리프제니아의 4배.
<그래서 남은게 있을까요?>
IPO전까지 펀딩 규모 $262.4m, 2014 $150 m, 2017 $600M, 2018 $400M, 2020 $400M, 2021 $75M(Private), 2023년 $120M, $125M, 24년 175M(Dept)
다 합치면 2024년까지 투자된 금액은 전체 Public Offering(대충 유상증자)로 총 6번을 했고, 한번의 부채(CB인듯)와 Private funding까지 합쳐 총 $2.3B (3.3조원)을 투자받았음.
반면 매출은, 22년 $102M, 23년 $95M에 priority voucher를 판매했고 2024년까지만 보면 매출은 진테글로(3.7+3+17+73)+스카이소나(12+17)+리프제니아(55)=$181M. 결국 다 합치면 $378M(5,431억원).
예상되는 3개 제품의 2025년 매출은 $218M(113+20+85, 3132억원), 2026년 매출은 $303M(109+26+168, 4353억원), 2027년 매출은 $420(252+30+138, 6034억원으로, 결국 2027년까지의 매출을 합쳐도 총 1.9조원으로 여전히 전체 투자금의 절반보다 조금 더 큰 매출을 낸 수준. 영업이익으로는 당연히 이익률이 마이너스여서 BEP달성만 해도 다행일 것으로 보입니다.
<계속해서 생각하게 되는 사실, 약을 만드는 건 효능보다 전략이다>
2024년 말까지 승인된 유전자치료제는 전체 38개인데, 이 모든 약이 적자는 아닙니다. 버텍스는 희귀질환 치료제를 잘만 판매하고 있고 렌말디나 비주벡은 잘 팔리고 영업이익도 잘 나오거든요.
결국은 앞서 지적된 몇 가지 전략적 실패가 현금성 자산의 고갈과 기업가치 하락을 가져왔다고 보는게 맞을 것 같습니다. 사실 블루버드바이오가 했던 아묻따 6회 유증이라는 걸 국내 기업은 따라할수도 없다 생각해보면, 자금조달이 제한적인 국내 바이오텍일수록 약물에 대한 객관적 평가, 시장의 변화에 대한 판단, 개발 전략과 자금에 대한 선택과 고민, 집중은 더욱 더 치열하게 해야하는게 아닐까 생각이 드는 밤입니다.
바이오스펙테이터
"한때 100억弗" 블루버드, '상업화 실패' 2900만弗에 매각
한때 시가총액 100억달러로 드높이 날아올랐던 블루버드바이오(bluebird bio)가 사모펀드에 2900만달러에 매각된다. 가까스로 파산은 면했고, 계약이 마무리되면 비상장 회사로 전환된다.블루버드바이오는 지난 2
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2025.02.25 15:38:48
기업명: 셀트리온(시가총액: 37조 2,762억)
보고서명: 연결재무제표기준영업(잠정)실적(공정공시)
매출액 : 10,636억(예상치 : 10,482억)
영업익 : 1,964억(예상치 : 2,346억)
순이익 : 2,366억(예상치 : 1,733억)
최근 실적 추이
2024.4Q 10,636억/ 1,964억/ 2,366억
2024.3Q 8,819억/ 2,077억/ 841억
2024.2Q 8,747억/ 725억/ 785억
2024.1Q 7,370억/ 154억/ 208억
2023.4Q 3,826억/ 184억/ 5억
공시링크: https://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20250225800579
회사정보: https://finance.naver.com/item/main.nhn?code=068270
기업명: 셀트리온(시가총액: 37조 2,762억)
보고서명: 연결재무제표기준영업(잠정)실적(공정공시)
매출액 : 10,636억(예상치 : 10,482억)
영업익 : 1,964억(예상치 : 2,346억)
순이익 : 2,366억(예상치 : 1,733억)
최근 실적 추이
2024.4Q 10,636억/ 1,964억/ 2,366억
2024.3Q 8,819억/ 2,077억/ 841억
2024.2Q 8,747억/ 725억/ 785억
2024.1Q 7,370억/ 154억/ 208억
2023.4Q 3,826억/ 184억/ 5억
공시링크: https://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20250225800579
회사정보: https://finance.naver.com/item/main.nhn?code=068270
https://n.news.naver.com/mnews/article/009/0005449807
예전 리가켐 합병이후 하우스 식음료 섹터 위원님께 물어봤는데 오리온측에서 절대 다시는 안한다고 했다고 그랬댔는데...ㅎ; 절대란 없군요
예전 리가켐 합병이후 하우스 식음료 섹터 위원님께 물어봤는데 오리온측에서 절대 다시는 안한다고 했다고 그랬댔는데...ㅎ; 절대란 없군요
Naver
알테오젠, 오리온과 3천억 합작법인 추진
생산공장 증설 방안 검토 코스닥 시가총액 1위 기업인 국내 대표 제약사 알테오젠이 오리온과 합작법인(JV)을 설립하고 공장을 증설하는 안을 검토하고 있다. 글로벌 제약사인 MSD(머크)와 함께 개발 중인 키트루다 피
https://www.prnewswire.com/news-releases/wuxi-xdc-and-ligachem-biosciences-strengthen-partnership-with-expanded-mou-to-accelerate-adc-development-302384529.html
리가켐 바이오 - WuXi XDC와의 파트너십 확장
Wuxi XDC는 ADC를 전문으로하는 CRDMO기업으로, 기진행중인 콜라보레이션의 확장을 통해 ADC 파이프라인 발굴/개발 속도를 가속화 하는 내용.
엥? 플랫폼 기업인데 자체적으로 발굴하고 해야지 CRDMO를 왜 쓰나요? 라고 하실수도 있는데
쉽게 말해 후보물질 도출은 변수 몇 가지로 수없는 매트릭스를 만드는 연구의 반복으로, 노가다성이 짙은 영역이라 이 초기 후보물질 도출과 공정개발분야의 외주를 주는 것으로 보입니다.
사실 이건 국내 연구개발 인력이 담당하기엔 투입되는 노동력 대비 효율이 안좋은 편이라고 생각해서 외주관리만 잘 된다면 효율적인 방법이라고 생각되네요.
(국내 연구인력은 기본적으로 석사급이기에 그 연봉이면 사실 이런 노가다보단 조금은 더 효율적인 분석/신규 기술 연구개발업무에 투입되는게 더 회사입장에선 이득인 편)
리가켐 바이오 - WuXi XDC와의 파트너십 확장
Wuxi XDC는 ADC를 전문으로하는 CRDMO기업으로, 기진행중인 콜라보레이션의 확장을 통해 ADC 파이프라인 발굴/개발 속도를 가속화 하는 내용.
엥? 플랫폼 기업인데 자체적으로 발굴하고 해야지 CRDMO를 왜 쓰나요? 라고 하실수도 있는데
쉽게 말해 후보물질 도출은 변수 몇 가지로 수없는 매트릭스를 만드는 연구의 반복으로, 노가다성이 짙은 영역이라 이 초기 후보물질 도출과 공정개발분야의 외주를 주는 것으로 보입니다.
사실 이건 국내 연구개발 인력이 담당하기엔 투입되는 노동력 대비 효율이 안좋은 편이라고 생각해서 외주관리만 잘 된다면 효율적인 방법이라고 생각되네요.
(국내 연구인력은 기본적으로 석사급이기에 그 연봉이면 사실 이런 노가다보단 조금은 더 효율적인 분석/신규 기술 연구개발업무에 투입되는게 더 회사입장에선 이득인 편)
PR Newswire
WuXi XDC and LigaChem Biosciences Strengthen Partnership with Expanded MOU to Accelerate ADC Development
/PRNewswire/ -- WuXi XDC Cayman Inc. ("WuXi XDC", or the "Company", stock code: 2268.HK), a leading global CRDMO (Contract Research, Development, and...
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https://qtx.omeclk.com/portal/wts/ue%5EcmQ6hAj2bbVq9aF0ejao%5E7er-6%7CztOh7TysOTQb
- HIMS -22%😭
- 위고비 쇼티지 해소로 세마글루타이드 공급해소목적으로 생산되던 제너릭에 대한 소송
- 위고비는 결국 특허 만료때까진 노보가 전담하는 방향으로 갈 듯
- 카탈란트 인수는 대성공인 것으로..
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- 위고비 쇼티지 해소로 세마글루타이드 공급해소목적으로 생산되던 제너릭에 대한 소송
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Fierce Pharma
Compounders sue FDA again over declaring end of shortage for Novo's semaglutide
Compounding pharmacies aren’t surrendering their ability to create cheaper knockoff versions of Eli Lilly and Novo Nordisk’s weight loss drugs without a fight. | Compounding pharmacies aren’t surrendering their ability to create cheaper knockoff versions…
https://qtx.omeclk.com/portal/wts/ue%5EcmQ6hAj2bbVq9aF0ejqo%5E7er-6%7CztOh7TysOTQb
이어서 변화하는 비만시장 이야기
젭바운드 바이얼 제형의 가격 인하-> 오토인젝터는 프리미엄방식으로 보험이 있는 환자들에게, 바이얼은 보험 없는 환자들에게 사용하는 방식으로 이원화
1. 가격 경쟁력을 올리고
2. 가격경쟁력으로 초기환자를 확보하면서 젭바운드로 시작하는 환자를 더 확보
3. 위고비->젭바운드 전환보다 젭바운드->위고비 전환이 어려울 것 같은데(효능/안전성 이슈) 스타팅을 젭바운드로해서 유지환자도 늘리려고하는 전략
4. 낮은 BMI에서 미용목적으로 보험커버가 안되는 환자들에겐 가격적인 효용도 중요한 요소
가격은 2.5 mg single-dose vials to $349 per month and bringing its 5 mg single-dose vials down to $499 per month로 변화
프리필드 시린지는 4펜(1개월)에 현재 리테일가격 $1,289 (보험 있으면 $70만 지불)
바이얼 $349 vs $1,289 프리필드
이어서 변화하는 비만시장 이야기
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가격은 2.5 mg single-dose vials to $349 per month and bringing its 5 mg single-dose vials down to $499 per month로 변화
프리필드 시린지는 4펜(1개월)에 현재 리테일가격 $1,289 (보험 있으면 $70만 지불)
바이얼 $349 vs $1,289 프리필드
Fierce Pharma
Eli Lilly makes Zepbound vials cheaper for self-paying patients
Eli Lilly is unleashing new ammunition in its fight against cheaper, compounded versions of its obesity blockbuster Zepbound. | The company is adding higher-dose Zepbound options to its online pharmacy and trimming costs for its lower-dose options by $50.
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https://www.fiercepharma.com/pharma/jj-takes-samsung-bioepis-court-over-claims-korean-company-breached-stelara-biosimilar?utm_medium=email&utm_source=nl&utm_campaign=LS-NL-FiercePharma&oly_enc_id=7542C6767501F7L
J&J, 삼성바이오에피스 소송
- 소송 내용은 스텔레라 바이오시밀러(피즈치바) 판매에 대한게 아님.
- 문제는 PBM에게 넘기는 Private Label 전략을 구사하면서 Sublicensing방식을 취한것에 대한 소송.
- J&J대변인은 ‘이러면 (휴미라 때 처럼) 오리지날을 PBM이 제외하는 불이익을 가져올 수 있다‘ 고 소송했습니다.
- 결국 시밀러가 나왔다고해도 가격으로 서로 공정한 경쟁이 되야하는데 PBM개입으로 아예 오리지날이 처방제외되는 상황에 대한 반발.
- 삼성바이오에피스에 preliminary injunction(예비금지명령)과 손해배상 요구. 근데 판매를 막지는 않음-> 결국 PB전략은 좀 선을 넘었다고 판단하고 소송전 돌입한 상황인 듯. (근데 이러면 산도즈를 소송해야 하는 거..아닌가..??)
- 언젠가 올 것 같던 소송이 결국 온 것으로 보임.
- J&J가 승소하면? ->PB전략 전체에 제동. PBM과 손잡아야하는게 중요했던 시밀러들의 출혈경쟁이나 원가할인폭이 좀 축소되지 않을까(이익률의 소폭 개선). 중소규모 시밀러들의 시장진입타임이 딜레이되지않을까도 생각. 질 가능성 높다고 생각하면서돞최근 PBM패기에 진심인 미국이라 의외로 승소할지도 모르겠습니다.
J&J, 삼성바이오에피스 소송
- 소송 내용은 스텔레라 바이오시밀러(피즈치바) 판매에 대한게 아님.
- 문제는 PBM에게 넘기는 Private Label 전략을 구사하면서 Sublicensing방식을 취한것에 대한 소송.
- J&J대변인은 ‘이러면 (휴미라 때 처럼) 오리지날을 PBM이 제외하는 불이익을 가져올 수 있다‘ 고 소송했습니다.
- 결국 시밀러가 나왔다고해도 가격으로 서로 공정한 경쟁이 되야하는데 PBM개입으로 아예 오리지날이 처방제외되는 상황에 대한 반발.
- 삼성바이오에피스에 preliminary injunction(예비금지명령)과 손해배상 요구. 근데 판매를 막지는 않음-> 결국 PB전략은 좀 선을 넘었다고 판단하고 소송전 돌입한 상황인 듯. (근데 이러면 산도즈를 소송해야 하는 거..아닌가..??)
- 언젠가 올 것 같던 소송이 결국 온 것으로 보임.
- J&J가 승소하면? ->PB전략 전체에 제동. PBM과 손잡아야하는게 중요했던 시밀러들의 출혈경쟁이나 원가할인폭이 좀 축소되지 않을까(이익률의 소폭 개선). 중소규모 시밀러들의 시장진입타임이 딜레이되지않을까도 생각. 질 가능성 높다고 생각하면서돞최근 PBM패기에 진심인 미국이라 의외로 승소할지도 모르겠습니다.
Fierce Pharma
J&J takes Samsung Bioepis to court over claims Korean company breached Stelara biosim settlement
As Stelara biosimilars gradually make their way on to the U.S. | As Stelara biosimilars gradually make their way on to the U.S. market, Johnson & Johnson has accused one early adopter—Samsung Bioepis—of violating the settlement that paved the way for the…
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