찹츄만판당🎤

https://www.biospectator.com/news/view/24384

은근히 흥미로운 잡다한 정보

<신약 무작정 비싸게 팔면 되는거 아니냐? 아닙니다.>
블루버드 바이오가 2월 21일 Carlyle Group and SK Capital에 $29M(416억원)의 선급금을 받고 매각됨. 주당 3달러로 매겨진 가격. 주주들은 27년 말까지 판매되는 유전자치료제가 $600M에 도달하면 주당 6.84달러를 추가로 받기로 하는 계약. 블루버드 바이오->유전자치료제 바이오텍, 2010년 설립, 2013년 IPO. 핵심 플랫폼(?)은 렌티바이러스벡터(LV)를 기반으로 한 유전자치료제 개발, IPO이후 10년의 연구개발의 성과로 렌티바이러스 벡터 이용 치료제인 진테글로 승인, 나머지도 모두 렌티바이러스 기반으로 제작.

<승인 약물도 있는데 그럼 지금 사면 7달러 벌수도 있지 않을까요? 네 아닐거같아요>
① 리프제니아(LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) 겸형적혈구빈혈증 유전자치료제 /310만 달러(43억원) – 2023.12 승인 (리프제니아 매출은 2024년 $55M, 2027년 기준 $252M 기대)
② 스카이소나(SKYSONA™ (elivaldogene autotemcel) 대뇌 부신백질이영양증(CALD), 가격 300만 달러(43억원) – 2022.09 승인 (스카이소나 매출은 2024년 $17M, 2027년 기준 $30M 기대)
③ 진테글로(ZYNTEGLO® (betibeglogene autotemcel) 수혈 의존성 베타 지중해빈혈, 280만 달러(40억원) – 2022.08 승인 (진테글로 매출은 2024년 $73M, 2027년 기준 $138M)
결국 세 개 제품 포트폴리오 매출 다 합쳐도 2027년 기준 $420M. 주당 6.87은 결국 받기 매우 어려운 상황(당연히 그러니까 PE도 이런 조건을 걸었겠지만)

<버텍스보니까 잘 되던데? 왜 잘 안된거지?>
우선 렌티바이러스 기반 유전자치료제들이나 다른 유전자치료제들도 결국 환자의 조혈모세포를 뺀 다음 렌티바이러스로 교정(유전자 삽입/제거) 후 다시 환자에게 조혈모세포를 주입하여 치료하는 방식을 사용. 근데 이러기 위해 일단 보기만해도 해야 할 일이 많음.

환자 입원->메디컬 체크->조혈모세포 채취->조혈모세포 랩으로 전달->조혈모세포 배양->프리컨디셔닝->렌티바이러스 transduction(20시간정도)->릴리즈 테스트->다시 병원으로 전달->환자에게 주입->환자 컨디셔닝..대충 생각만 해봐도 어마어마한 프로세스를 거친다. 보고서를 보면 환자에서 조혈모세포를 채취한 뒤 다시 투약받는데 걸리는 기간은 2분기, 즉 6개월. 그만큼 세포 배양-바이러스 transduction-릴리즈 테스트가 오래 걸렸을 거란 얘기. 그러니 한 명의 환자가 들어와도 최소 6개월의 딜레이타임이 걸리고, 고정운영비는 계속해서 지출하는 구조. 환자가 그럼 생각보다 많았어야만 했는데 그렇지 않았다는 결론.

문제는 몇 가지 있겠지만, 우선 매출 원가와 연구개발비. 2023년 보고서를 보면 2023년에는 총 $29M의 매출이 발생했지만 매출원가는 $33M으로 사실상 적자. 여기에 연구개발비 $167M은 덤. 결국 손실만 $244M을 기록, 이것저것 합치면 $211M(3,011억원) 적자. 2022년에도 $230M(3,282억원)이 적자였음을 감안하면 연구개발비 소모를 버틸 수가 없는 구조였음. 운영비용도 증가했는데($140M -> $160M) 마케팅 비용 일부와 시설 관리 비용의 증가였음.
매출원가는 대부분 생산/배송 비용. 그리고 인증치료센터(QTC)의 운영 비용이 포함-> 바로 이 QTC가 문제였을지도. 버텍스와 CRISPR Therapeutics의 QTC가 각각 25개씩이었는데, Bluebird Bio는 64개를 보유. 물론 QTC가 잘 갖춰져야 희귀환자를 빠르게 등록해서 판매할 수 있다는 전략적인 선택이긴 했겠지만(+미국에서만 팔았어야하니 최대한 미국환자를 늘리기 위한 전략이었겠지만), 체급에 맞지 않는 선택을 한 것 같다는 생각을 지울 수 없음. 참고로 유사한 희귀질환 치료제를 판매하는 버텍스의 OP마진은 46%.

두 번째는 높은 가격. 리프제니아와 동일한 적응증(겸형적혈구빈혈증)을 대상으로 했던 카스게비(CASGEVY)를 보면 220만 달러로 310만 대비 30%나 저렴했음. 물론 효과가 상대적으로 조금 더 좋았기에 그럴 수도 있지 않나? 하겠지만 카스게비는 받지 않은 혈액암 블랙박스가 리프제니아에는 붙었고(환자 입장에선 식겁할만한 정보임. 그냥 안고살면 사실 큰일은 안나는건데 괜히 고치려다 혈액암으로 죽을수있다면 누가 선택할까), 실질적으로 효과 자체가 90만 달러(한화로 12억원)을 더 지불할 정도였냐 물어보면 그게 아니었으니 덜 팔리지 않았을까?

그리고 이 가격은 결정적으로 세 번째 문제로 이어지는데, 가격협상 실패로 유럽이라는 거대한 시장을 잃게 만들었음. 유럽 시장은 희귀질환 환자가 많이 있기도 하고, 겸형 적혈구 빈혈증이 히스패닉+아프리카계 흑인에서 많이 발생하기 때문에 유럽에도 환자가 많음(서유럽 인구의 평균 3~4%가 흑인). 근데 유럽 시장을 통째로 배제해버리면서 환자가 예상보다 적어짐. 참고로 카스게비의 24년 매출은 $66M, 2027년 기대 매출은 $1,144M로 리프제니아의 4배.

<그래서 남은게 있을까요?>
IPO전까지 펀딩 규모 $262.4m, 2014 $150 m, 2017 $600M, 2018 $400M, 2020 $400M, 2021 $75M(Private), 2023년 $120M, $125M, 24년 175M(Dept)
다 합치면 2024년까지 투자된 금액은 전체 Public Offering(대충 유상증자)로 총 6번을 했고, 한번의 부채(CB인듯)와 Private funding까지 합쳐 총 $2.3B (3.3조원)을 투자받았음.

반면 매출은, 22년 $102M, 23년 $95M에 priority voucher를 판매했고 2024년까지만 보면 매출은 진테글로(3.7+3+17+73)+스카이소나(12+17)+리프제니아(55)=$181M. 결국 다 합치면 $378M(5,431억원).
예상되는 3개 제품의 2025년 매출은 $218M(113+20+85, 3132억원), 2026년 매출은 $303M(109+26+168, 4353억원), 2027년 매출은 $420(252+30+138, 6034억원으로, 결국 2027년까지의 매출을 합쳐도 총 1.9조원으로 여전히 전체 투자금의 절반보다 조금 더 큰 매출을 낸 수준. 영업이익으로는 당연히 이익률이 마이너스여서 BEP달성만 해도 다행일 것으로 보입니다.

<계속해서 생각하게 되는 사실, 약을 만드는 건 효능보다 전략이다>
2024년 말까지 승인된 유전자치료제는 전체 38개인데, 이 모든 약이 적자는 아닙니다. 버텍스는 희귀질환 치료제를 잘만 판매하고 있고 렌말디나 비주벡은 잘 팔리고 영업이익도 잘 나오거든요.
결국은 앞서 지적된 몇 가지 전략적 실패가 현금성 자산의 고갈과 기업가치 하락을 가져왔다고 보는게 맞을 것 같습니다. 사실 블루버드바이오가 했던 아묻따 6회 유증이라는 걸 국내 기업은 따라할수도 없다 생각해보면, 자금조달이 제한적인 국내 바이오텍일수록 약물에 대한 객관적 평가, 시장의 변화에 대한 판단, 개발 전략과 자금에 대한 선택과 고민, 집중은 더욱 더 치열하게 해야하는게 아닐까 생각이 드는 밤입니다.

바이오스펙테이터

"한때 100억弗" 블루버드, '상업화 실패' 2900만弗에 매각

한때 시가총액 100억달러로 드높이 날아올랐던 블루버드바이오(bluebird bio)가 사모펀드에 2900만달러에 매각된다. 가까스로 파산은 면했고, 계약이 마무리되면 비상장 회사로 전환된다.블루버드바이오는 지난 2

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