#Мукополисахаридоз включен в Программу высокозатратных нозологий с 2019 года.
#Гальсуфаза предназначена для длительной ферментозаместительной терапии взрослых и детей с подтвержденным мукополисахаридозом VI типа (синдромом Марото-Лами).
Среднегодовые объемы закупок препарата по программе за период с 2019 по 2025 год составляют 1,58 млрд рублей.
В 2025 году 48% объемов закупок Галсульфазы покрывалось финансированием из средств фонда #КругДобра
#ВЗН
#Орфанные
#КругДобра
#курсормаркетинг
https://cursor-is.ru/ru/
https://t.me/cursor_is
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
🔥15👍5
Благодаря этой сделке БиоМарин получает 2 препарата: Galaford, используемый для лечения болезни Фабри, и комбинированный Pombiliti-Opfolda (болезнь Помпе).
Также приобретены права на препарат, находящийся в 3-й фазе клинических исследований для лечения фокально-сегментарного гломерулосклероза (рассеянный мезангиальный склероз).
Это второе приобретение компании за последнее время, в мае этого года была куплена Inozyme за 270 млн долларов США и права на препарат в 3-й фазе исследования INZ-701/BMN 401 (дефицит ABCC6, эластическая псевдоксантома).
В 2024 году права на препараты производства компании БиоМарин для поставок в Россию были переданы компании Swixx BioPharma.
Зарегистрированные в России препараты БиоМарин:
1. #Галсульфаза (#Наглазим) – биоаналог полного цикла от Генериум (ТН Реадели) зарегистрирован в этом году. Патент истек в 2022 в США и 2023 в ЕС. В 2025 году препарат закуплен на 136,5 млн рублей (Без учета закупок ФКУ ФЦПиЛО в 2024 году за счет средств бюджета 2025 года).
2. #Ларонидаза (#Альдуразим) – регистрационное удостоверение на Санофи, лечение мукополисахаридоза I типа. В 2025 году препарат закуплен на 822,9 млн рублей, из них 778,6 млн рублей за счет средств федерального бюджета в рамках программы 14 ВЗН.
3. #Сапроптерин (#Куван) – лечение фенилкетонурии. 2 аналога в России – от швейцарской Генфа Медика (ТН Эфкурия, производится в Индии) и от отечественной ПСК Фарма (Сапроптерин ПСК). Патент на молекулу истек в 2024. Закупки Сапроптерина в России в 2025 – 234,2 млн рублей.
4. Элосульфаза альфа (#Вимизайм) - мукополисахаридоз IVA типа (синдром Моркио А). Патенты до 2029-2032 годов, аналогов нет. Закупки в России в 2025 году 3,6 млрд рублей.
Продолжение поста
#Орфанные
#геннаятерапия
#курсормаркетинг
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
1👍14🔥6
Продолжение поста
Незарегистрированные в России препараты #BioMarin, закупаемые за счет средств фонда Круг добра:
1. #Восоритид (Voxzorgo / #Воксзого) лечение ахондроплазии (карликовости) и является первым препаратом для лечения этого заболевания, на завершающих фазах исследования находится конкурентный препарат от BridgeBioPharma - TransCon CNP.
По оценке компании, в Европейском регионе, на Ближнем востоке и Африке находятся около 11 тыс. детей с данной патологией).
В России около 200 пациентов, стоимость лечения более 26 млн. рублей в год на человека.
Нет данных по объемам в 2025 году (фонд Круг добра закупает препарат напрямую, без участия ФКУ ФЦПиЛО)
2. #Пегвалиаза (Palynziq / #Палинзик) – фенилкетонурия.
Около 30 пациентов на обеспечении Фонда.
Патенты до 2029-2033 годов.
Закуплен на сумму 37,7 млн рублей в 2025 году.
3. Церлипоназа альфа (Brineura / #Бринейра) - нейрональный цероидный липофусциноз 2-го типа (болезнь Баттена).
Годовой курс лечения около 60 млн руб.
Патент на препарат до 2032 года. Нет данных по объемам в 2025 году (фонд Круг добра закупает препарат напрямую, без участия ФКУ ФЦПиЛО)
Продолжение поста⬇️
#Орфанные
#геннаятерапия
#курсормаркетинг
https://cursor-is.ru/ru/
https://t.me/cursor_is
Незарегистрированные в России препараты #BioMarin, закупаемые за счет средств фонда Круг добра:
1. #Восоритид (Voxzorgo / #Воксзого) лечение ахондроплазии (карликовости) и является первым препаратом для лечения этого заболевания, на завершающих фазах исследования находится конкурентный препарат от BridgeBioPharma - TransCon CNP.
По оценке компании, в Европейском регионе, на Ближнем востоке и Африке находятся около 11 тыс. детей с данной патологией).
В России около 200 пациентов, стоимость лечения более 26 млн. рублей в год на человека.
Нет данных по объемам в 2025 году (фонд Круг добра закупает препарат напрямую, без участия ФКУ ФЦПиЛО)
2. #Пегвалиаза (Palynziq / #Палинзик) – фенилкетонурия.
Около 30 пациентов на обеспечении Фонда.
Патенты до 2029-2033 годов.
Закуплен на сумму 37,7 млн рублей в 2025 году.
3. Церлипоназа альфа (Brineura / #Бринейра) - нейрональный цероидный липофусциноз 2-го типа (болезнь Баттена).
Годовой курс лечения около 60 млн руб.
Патент на препарат до 2032 года. Нет данных по объемам в 2025 году (фонд Круг добра закупает препарат напрямую, без участия ФКУ ФЦПиЛО)
Продолжение поста
#Орфанные
#геннаятерапия
#курсормаркетинг
https://cursor-is.ru/ru/
https://t.me/cursor_is
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
1👍18🔥6
Продолжение поста
В мире у #BioMarin:
1. Валоктокоген роксапаровек (торговая марка #Роктавиан), генная терапия пациентов с гемофилией А.
По данным компании целевой рынок насчитывает около 120 тыс. человек, а стоимость однократной инъекции препарата находится в пределах 2,9 млн долл.
2. BMN 351 – лечение мышечной дистрофии Дюшена.
3. BMN 349 – дефицит альфа-1 антитрипсина (AATD).
4. BMN 333 – лечение ахондроплазии (карликовости). Пролонгированная версия натрийуретического пептида C-типа - потенциальная замена Voxzorgo.
5. BMN 307 – лечение фенилкетонурии, разрабатывался на смену препарату Palynziq. У некоторых пациентов начали развиваться злокачественные опухоли на фоне лечения. Потенциальная причина – аденоассоциированный вирус, входящий в состав препарата. Примечательно то, что коммерциализируемый сейчас препарат Роктавиан (валоктокоген роксапаровек) также основан на аденоассоциированном вирусе).
6. BMN 255 – пероральный препарат для лечения стеатогепатита (около 1000 пациентов в США).
7. BMN 293 – гипертрофическая кардиомиопатия.
8. BMN 331 – генная терапия для лечения наследственного ангионевротического отека.
9. BMN 355 – лечения синдрома удлиненного интервала QT типов 2 и 3.
10. BMN 365 – лечение аритмогенной дисплазии (кардиомиопатии) правого желудочка.
#Орфанные
#геннаятерапия
#курсормаркетинг #Cursor
https://cursor-is.ru/ru/
https://t.me/cursor_is
В мире у #BioMarin:
1. Валоктокоген роксапаровек (торговая марка #Роктавиан), генная терапия пациентов с гемофилией А.
По данным компании целевой рынок насчитывает около 120 тыс. человек, а стоимость однократной инъекции препарата находится в пределах 2,9 млн долл.
2. BMN 351 – лечение мышечной дистрофии Дюшена.
3. BMN 349 – дефицит альфа-1 антитрипсина (AATD).
4. BMN 333 – лечение ахондроплазии (карликовости). Пролонгированная версия натрийуретического пептида C-типа - потенциальная замена Voxzorgo.
Приостановлены исследования:5. BMN 307 – лечение фенилкетонурии, разрабатывался на смену препарату Palynziq. У некоторых пациентов начали развиваться злокачественные опухоли на фоне лечения. Потенциальная причина – аденоассоциированный вирус, входящий в состав препарата. Примечательно то, что коммерциализируемый сейчас препарат Роктавиан (валоктокоген роксапаровек) также основан на аденоассоциированном вирусе).
6. BMN 255 – пероральный препарат для лечения стеатогепатита (около 1000 пациентов в США).
7. BMN 293 – гипертрофическая кардиомиопатия.
8. BMN 331 – генная терапия для лечения наследственного ангионевротического отека.
9. BMN 355 – лечения синдрома удлиненного интервала QT типов 2 и 3.
10. BMN 365 – лечение аритмогенной дисплазии (кардиомиопатии) правого желудочка.
#Орфанные
#геннаятерапия
#курсормаркетинг #Cursor
https://cursor-is.ru/ru/
https://t.me/cursor_is
Telegram
Госзакупки лекарств Курсор (CURSOR)
🔍Американская биотехнологическая компания БиоМарин (#BioMarin) заплатила 4,8 млрд долларов США за покупку компании Amicus Therapeutics, занимающуюся разработкой лекарств от орфанных болезней.
Благодаря этой сделке БиоМарин получает 2 препарата: Galaford…
Благодаря этой сделке БиоМарин получает 2 препарата: Galaford…
1👍16🔥6❤1
Американская биотехнологическая компания #BioMarin (БиоМарин) пополнила свой портфель орфанных препаратов.
Это произошло в результате покупки нидерландской Alesta Therapeutics за $275 млн (+$215 млн в виде потенциальных выплат при достижении определенных этапов разработки и получении регуляторных разрешений).
Ключевой актив Alesta – ALE1, малая молекула которая разрабатывается для лечения гипофосфатазии, наследственного заболевания, вызванного снижением активности фермента тканенеспецифической щелочной фосфатазы, которая кодируется геном ALPL.
В настоящее время препарат находится в фазе 1/2а клинических испытаний и потенциально может стать первым пероральным препаратом для лечения этого заболевания.
О предыдущем приобретении БиоМарин и портфеле ее препаратов мы сообщали тут. В 2024 году права на препараты производства компании БиоМарин для поставок в Россию были переданы компании Swixx BioPharma.
В мировой практике сегодня существует единственный патогенетический метод ферментной заместительной терапии – Асфотаза альфа (ТН Стрензик от Алексион Фарма).
В России препарат зарегистрирован в 2019 году, а с 2021 года предоставляется детям с гипофосфатазией за счет средств Фонда «Круг добра»
С 2021 года по июль 2026 года было закуплено более 64,1 тыс. флаконов асфотазы альфа на сумму 25,8 млрд рублей.
Стоимость упаковки, состоящей из 12 флаконов, составила в 2026 году: за 80мг – 5,9 млн рублей (-0,6% к 2021 году), 40мг – 2,9 млн рублей (-2,7%), за 28мг – 2,0 млн рублей (-1,5%).
В среднем, с 2022 года, на долю Фонда «Круг добра» приходится 89% от общего объема закупок по России в год в стоимостном выражении.
По достижении 19-летнего возраста обеспечение пациентов с гипофосфатазией препаратом осуществляется из средств региональных бюджетов субъектов РФ.
Препарат не включен в перечень ЖНВЛП, присутствует в действующих клинических рекомендациях, имеет орфанный статус.
В июле 2025 года отечественная компания «Генериум» получила разрешение на проведение I фазы клинических исследований биоаналога (GNR-104) асфотазы альфа.
#Cursor #BioMarin #орфаны #КругДобра #гипофосфатазия
Telegram 💊 Мах 💊 Cursor
Это произошло в результате покупки нидерландской Alesta Therapeutics за $275 млн (+$215 млн в виде потенциальных выплат при достижении определенных этапов разработки и получении регуляторных разрешений).
Ключевой актив Alesta – ALE1, малая молекула которая разрабатывается для лечения гипофосфатазии, наследственного заболевания, вызванного снижением активности фермента тканенеспецифической щелочной фосфатазы, которая кодируется геном ALPL.
В настоящее время препарат находится в фазе 1/2а клинических испытаний и потенциально может стать первым пероральным препаратом для лечения этого заболевания.
О предыдущем приобретении БиоМарин и портфеле ее препаратов мы сообщали тут. В 2024 году права на препараты производства компании БиоМарин для поставок в Россию были переданы компании Swixx BioPharma.
В мировой практике сегодня существует единственный патогенетический метод ферментной заместительной терапии – Асфотаза альфа (ТН Стрензик от Алексион Фарма).
В России препарат зарегистрирован в 2019 году, а с 2021 года предоставляется детям с гипофосфатазией за счет средств Фонда «Круг добра»
С 2021 года по июль 2026 года было закуплено более 64,1 тыс. флаконов асфотазы альфа на сумму 25,8 млрд рублей.
Стоимость упаковки, состоящей из 12 флаконов, составила в 2026 году: за 80мг – 5,9 млн рублей (-0,6% к 2021 году), 40мг – 2,9 млн рублей (-2,7%), за 28мг – 2,0 млн рублей (-1,5%).
В среднем, с 2022 года, на долю Фонда «Круг добра» приходится 89% от общего объема закупок по России в год в стоимостном выражении.
По достижении 19-летнего возраста обеспечение пациентов с гипофосфатазией препаратом осуществляется из средств региональных бюджетов субъектов РФ.
Препарат не включен в перечень ЖНВЛП, присутствует в действующих клинических рекомендациях, имеет орфанный статус.
В июле 2025 года отечественная компания «Генериум» получила разрешение на проведение I фазы клинических исследований биоаналога (GNR-104) асфотазы альфа.
#Cursor #BioMarin #орфаны #КругДобра #гипофосфатазия
Telegram 💊 Мах 💊 Cursor
👍12❤1